Las terapias génicas y celulares encierran un gran potencial para crear terapias eficaces contra enfermedades difíciles de tratar. Este campo se ha desarrollado rápidamente en las últimas décadas. En Europa ya hay terapias aprobadas que pueden curar enfermedades congénitas mortales. Los periodistas y otros profesionales de los medios de comunicación pueden verse encabezando debates sobre este tema con más frecuencia, en el contexto de la biología y la sanidad, o en términos de implicaciones sociales y éticas.
Entre las descripciones populares y los conceptos erróneos de las terapias génicas y celulares, y el ritmo de los avances y cambios en este campo, hay muchas posibilidades de que se malinterpreten.
Por desgracia, también hay personas y clínicas que se aprovechan de estos malentendidos y se aprovechan de los pacientes y cuidadores cuyas opciones de tratamiento son limitadas.
Existe el riesgo de que estos malentendidos e información errónea afecten a las decisiones sanitarias de los pacientes y les lleven a tomar decisiones que, en última instancia, no son las correctas para ellos. También puede afectar a la opinión del público en general, incluidos los financiadores y los responsables políticos, y a la de las personas que optan por recibir terapias génicas y celulares.
Si usted proporciona información sobre terapias génicas y celulares a un público de lectores, oyentes o espectadores, tiene la posibilidad de influir en la forma de pensar y sentir de la gente respecto a estas terapias.
Hemos recopilado recursos que le proporcionarán una introducción completa al campo de la terapia génica y celular. Confiamos en que sean de utilidad para su público.
Terapia génica y celular: conceptos básicos
Muchos términos de la terapia génica y celular tienen significados técnicos específicos, distintos de su uso coloquial. La creciente cobertura del tema en los medios de comunicación puede significar que su grupo tenga una comprensión parcial pero incierta de algunos términos. Es importante ser claro a la hora de utilizar un término concreto; la disparidad entre el uso técnico y coloquial de un término puede dar lugar a interpretaciones erróneas.
Puede encontrar recursos que explican conceptos biológicos fundamentales en terapia génica y celular en nuestra sección «Fundamentos de la célula y el gen».
Puede encontrar recursos que explican las técnicas implicadas en la investigación y la terapia en nuestra sección «Métodos y herramientas».
A continuación encontrará un resumen de las razones por las que algunas enfermedades son más adecuadas que otras para ser tratadas con terapias génicas y celulares.
¿Cómo llegan las terapias génica y celular a la clínica?
Para ser aprobadas para su uso clínico, las nuevas terapias deben pasar por el proceso de ensayos clínicos y por el proceso de aprobación reglamentaria. Una vez aprobada la terapia, los proveedores sanitarios nacionales o regionales deben acordar con los fabricantes un plan de reembolso para poder ofrecerla en sus clínicas.
Todas las terapias nuevas deben pasar por el proceso de ensayos clínicos para confirmar su seguridad y eficacia.
Una vez que una terapia ha demostrado ser clínicamente eficaz y segura, debe recibir la aprobación reguladora, también denominada aprobación de mercado, o simplemente autorización o aprobación.
En la UE, el organismo regulador responsable de conceder la autorización de comercialización es la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
Cuando una terapia ha sido aprobada, puede pasar algún tiempo antes de que esté disponible en los servicios sanitarios regionales. Esto se determina a nivel regional y nacional, y no a nivel de la UE. A continuación puede consultar los factores que afectan a la disponibilidad de las terapias aprobadas, incluido el reembolso a los fabricantes de terapias.
Si una terapia ha sido aprobada por la EMA, pero no está disponible en todos los lugares, los pacientes de los países de la UE pueden tener derecho a viajar para recibir asistencia. Esto se facilita a través de una Red Europea de Referencia (RER). Se trata de redes internacionales que permiten compartir conocimientos sanitarios especializados. La decisión de viajar o no para recibir asistencia puede ser aconsejada por la RER, pero en última instancia debe tomarla el paciente en consulta con su equipo de confianza.
Acceso a terapias no autorizadas o no probadas
Existen varias vías diferentes por las que alguien puede recibir una terapia cuyo uso en el mercado aún no ha sido aprobado.
Se trata de terapias que no han pasado por el proceso de ensayos clínicos. Los fabricantes y profesionales no han tenido que demostrar a ningún organismo regulador que la terapia es científicamente sólida. Estas terapias pueden ofrecerse aprovechando vacíos legales, proporcionando información engañosa o parcial, o simplemente continuando ofreciendo una terapia que no cumple las normas reguladoras. En algunos casos esto puede ser técnicamente legal, pero no se someten a la misma salvaguarda que las terapias reguladas.
La cobertura mediática de las nuevas terapias puede utilizar los términos «no probada», «experimental», «en investigación» y otros para referirse a lo mismo. Esta confusión puede contribuir a que clínicas sin escrúpulos ofrezcan terapias que no se basan en pruebas científicas. Le recomendamos que lea más sobre las terapias no probadas, para que pueda utilizar estos términos con precisión y concienciar a su público de los matices que encierran.
Cuestiones éticas y sociales en torno a las terapias génica y celular
El tema de la terapia génica y celular puede ser polémico. Algunas personas se oponen por motivos religiosos, ideológicos o personales a las técnicas utilizadas en investigación, a la edición de genes a nivel embrionario o a la idea de las terapias en sí.
En nuestra sección «Ética y sociedad» encontrará recursos sobre las cuestiones éticas y sociales que rodean a las terapias génicas y celulares.
Una terapia que haya recibido la aprobación reglamentaria y esté disponible a nivel regional puede seguir siendo de difícil acceso para algunos pacientes. En muchas sociedades ya existe desigualdad en la atención sanitaria, debido a circunstancias económicas o sociales. Una terapia que se ofrece gratuitamente a través de un servicio nacional de salud puede acarrear costes elevados relacionados con los desplazamientos, los cuidados y las bajas laborales, por citar algunos. Los activistas sanitarios han expresado su preocupación por el hecho de que, aunque las terapias avanzadas pueden mejorar drásticamente la vida de quienes las reciben, conllevan el riesgo de todas las nuevas tecnologías: que amplifiquen las desigualdades sistémicas existentes. Dado que estas terapias son relativamente nuevas, se ha investigado muy poco sobre las cuestiones de equidad sanitaria en la terapia génica y celular específicamente.
Es difícil tratar el tema de la terapia génica y celular sin abordar algunas de las cuestiones éticas. Le animamos a que tenga en cuenta que su formulación puede afectar a la opinión que su público tenga de estas terapias y de las personas que las reciben.
Información y conocimientos específicos
Si está interesado en saber más sobre el uso o la investigación de terapias génicas y celulares para tratar una enfermedad concreta, le recomendamos que empiece por nuestras fichas sobre enfermedades específicas. Añadimos constantemente nuevos temas a nuestras fichas.
Puede encontrar información sobre ensayos clínicos en curso en Europa en el Registro Europeo de Ensayos Clínicos.
Puede encontrar un registro nacional de ensayos clínicos en el sitio web de su proveedor nacional de servicios sanitarios o en un sitio web gubernamental.
Puede encontrar información y estudios de casos sobre el desarrollo de terapias génicas y celulares en nuestra sección «Vías de investigación».
No tenemos capacidad para ponerle en contacto directo con expertos en la materia para que hagan comentarios o entrevistas. Nuestras fichas informativas y las páginas «Spotlight on Research» pueden ser un punto de partida útil para identificar a expertos científicos, y las agencias nacionales de apoyo pueden recomendarle a personas con experiencia en la materia.
Algunos medios de comunicación presentan las terapias génicas y celulares como una «bala mágica» que acabará curando todas las enfermedades y lesiones. Su público puede creer, consciente o inconscientemente, que las terapias génicas y celulares son una forma «mejor» de tratar enfermedades y lesiones. También es importante tener en cuenta que todas las decisiones sanitarias son profundamente personales y deben considerarse de forma individual. Los riesgos o efectos secundarios considerados aceptables a nivel normativo pueden no serlo para cada persona con la enfermedad, en función de sus prioridades. Las personas que consideran que su enfermedad está bien controlada con las terapias tradicionales y que están satisfechas con su calidad de vida pueden preferir seguir con este enfoque a someterse a una terapia irreversible.
Aconsejamos a los pacientes que tengan en cuenta las siguientes preguntas cuando hablen con su profesional sanitario, para asegurarse de que toman una decisión que se ajuste a sus propias prioridades sanitarias. Pueden ofrecer una perspectiva útil sobre el proceso individual de toma de decisiones.