Le terapie geniche e cellulari hanno un grande potenziale nella creazione di terapie efficaci per patologie difficili da trattare. Questo campo si è sviluppato rapidamente negli ultimi decenni. In Europa sono già state approvate terapie in grado di curare patologie congenite fatali. Giornalisti e altri professionisti dei media possono trovarsi a dirigere discussioni su questo argomento con maggiore frequenza, nel contesto della biologia e della sanità, o in termini di implicazioni sociali ed etiche.
Tra le rappresentazioni popolari e le idee sbagliate sulle terapie geniche e cellulari, e il ritmo dei progressi e dei cambiamenti nel campo, c'è ampio spazio per essere fraintesi.
Purtroppo, ci sono anche individui e cliniche che sfruttano questo fraintendimento e approfittano di pazienti e assistenti le cui opzioni terapeutiche sono limitate.
C'è il rischio che questi malintesi e la disinformazione possano influenzare le scelte sanitarie delle persone, inducendole a prendere una decisione che in ultima analisi non è quella giusta per loro. Inoltre, possono influenzare la visione del settore da parte del pubblico in generale, compresi i finanziatori e i responsabili delle politiche, e l'opinione degli individui che scelgono di sottoporsi a terapie geniche e cellulari.
Se fornite informazioni sulle terapie geniche e cellulari a un pubblico di lettori, ascoltatori o spettatori, avete la possibilità di influenzare il modo in cui le persone pensano e sentono queste terapie.
Abbiamo raccolto risorse che forniscono un'introduzione approfondita al campo della terapia genica e cellulare. Ci auguriamo che queste risorse siano utili per fornire informazioni accurate ed equilibrate al vostro pubblico.
Terapia genica e cellulare: le basi
Molti termini della terapia genica e cellulare hanno un significato tecnico specifico, diverso dal loro uso colloquiale. La crescente copertura mediatica dell'argomento può far sì che il vostro gruppo abbia una comprensione parziale ma incerta di alcuni termini. È importante essere chiari nell'uso di un particolare termine; la disparità tra l'uso tecnico e quello colloquiale di un termine può portare a interpretazioni errate.
Nella nostra sezione “Fondamenti di cellule e geni” sono disponibili risorse che spiegano i concetti biologici fondamentali della terapia genica e cellulare.
Nella sezione “Metodi e strumenti” sono disponibili risorse che illustrano le tecniche di ricerca e terapia.
Di seguito troverete una panoramica dei motivi per cui alcune condizioni sono più adatte al trattamento con terapie geniche e cellulari rispetto ad altre.
Come arrivano in clinica le terapie geniche e cellulari?
Per essere approvate per l'uso clinico, le nuove terapie devono passare attraverso il processo di sperimentazione clinica e di approvazione normativa. Dopo l'approvazione di una terapia, i fornitori di servizi sanitari nazionali o regionali devono concordare uno schema di acquisto/rimborso con i produttori della terapia per poterla fornire attraverso le loro cliniche.
Tutte le nuove terapie devono passare attraverso il processo di sperimentazione clinica per confermarne la sicurezza e l'efficacia.
Una volta dimostrata l'efficacia clinica e la sicurezza di una terapia, questa deve ricevere l'approvazione normativa, detta anche approvazione del mercato, o semplicemente autorizzazione o approvazione.
Nell'UE, l'ente regolatore responsabile della concessione dell'autorizzazione al commercio è l'Agenzia europea per i medicinali (EMA).
Quando una terapia è stata approvata, può passare del tempo prima che sia disponibile nei servizi sanitari regionali. Ciò viene stabilito a livello regionale e nazionale, piuttosto che a livello europeo. Di seguito è possibile leggere i fattori che influenzano la disponibilità delle terapie approvate, compreso il rimborso dei produttori di terapie.
Se una terapia è stata approvata dall'EMA, ma non è disponibile in tutte le località, i pazienti dei Paesi dell'UE possono avere diritto a viaggiare per ricevere le cure. Ciò è facilitato da una Rete Europea di Riferimento (ERN). Si tratta di reti internazionali che consentono la condivisione di conoscenze sanitarie specialistiche. La decisione di viaggiare o meno per le cure può essere consigliata dall'ERN, ma in ultima analisi deve essere presa dal paziente in consultazione con il proprio team di fiducia.
Accesso a terapie non autorizzate o non provate
Esistono diversi canali attraverso i quali si può ricevere una terapia non ancora approvata per l'uso sul mercato.
Si tratta di terapie che non hanno superato il processo di sperimentazione clinica. I produttori e gli operatori non hanno dovuto dimostrare a nessun ente regolatore che la terapia è scientificamente valida. Queste terapie possono essere offerte approfittando di scappatoie, fornendo informazioni fuorvianti o parziali, o semplicemente continuando a offrire una terapia che non soddisfa gli standard normativi. In alcuni casi ciò può essere tecnicamente legale, ma non sono sottoposte alla stessa tutela delle terapie regolamentate.
I media che parlano di nuove terapie possono usare i termini “non provata”, “sperimentale”, “in fase di sperimentazione” e altri per indicare la stessa cosa. Questa confusione può aiutare cliniche senza scrupoli a proporre terapie che non sono basate su prove scientifiche. Vi consigliamo di leggere di più sulle terapie non sperimentate, in modo da poter usare questi termini in modo accurato e far conoscere al vostro pubblico le sfumature di questi termini.
Problemi etici e sociali legati alle terapie geniche e cellulari
Il tema della terapia genica e cellulare può essere controverso. Alcune persone si oppongono per motivi religiosi, ideologici o personali alle tecniche utilizzate nella ricerca, all'editing genico a livello embrionale o all'idea stessa delle terapie.
Nella nostra sezione “Etica e società” sono disponibili risorse che discutono le questioni etiche e sociali legate alle terapie geniche e cellulari.
Una terapia che ha ricevuto l'approvazione normativa ed è stata resa disponibile a livello regionale, può ancora rivelarsi di difficile accesso per alcuni pazienti. In molte società si riscontrano già disuguaglianze nell'assistenza sanitaria, dovute a circostanze economiche o sociali. Una terapia fornita gratuitamente da un servizio sanitario nazionale può comunque comportare costi elevati legati a viaggi, cure e assenze dal lavoro, per citarne alcuni. Gli attivisti del settore sanitario hanno espresso la preoccupazione che, sebbene le terapie avanzate possano migliorare drasticamente la vita di chi le riceve, esse comportino il rischio di tutte le nuove tecnologie: amplificare le disuguaglianze sistemiche esistenti. Poiché queste terapie sono relativamente nuove, sono state condotte pochissime ricerche sulle questioni di equità sanitaria nella terapia genica e cellulare.
È difficile discutere il tema della terapia genica e cellulare senza affrontare alcune questioni etiche. Vi invitiamo a tenere presente che la vostra impostazione può influenzare l'opinione del pubblico su queste terapie e sulle persone che le ricevono.
Informazioni e competenze specifiche
Se siete interessati a conoscere l'uso o lo studio delle terapie geniche e cellulari per il trattamento di una particolare patologia, vi consigliamo di iniziare con le nostre schede informative specifiche. Aggiungiamo costantemente nuovi argomenti alle nostre schede.
Potete trovare informazioni sulle sperimentazioni cliniche in corso in Europa nel Registro europeo delle sperimentazioni cliniche.
È possibile trovare un registro nazionale delle sperimentazioni cliniche sul sito web del proprio fornitore di servizi sanitari o su un sito web governativo.
Informazioni e casi di studio sullo sviluppo di terapie geniche e cellulari sono disponibili nella nostra sezione “Percorsi di ricerca”.
Non siamo in grado di mettervi in contatto diretto con esperti del settore per un commento o un'intervista. Le nostre schede informative e le pagine Spotlight on Research possono essere un utile punto di partenza per identificare gli esperti scientifici, e le agenzie di supporto nazionali possono essere in grado di raccomandare persone con esperienza diretta.
Alcuni media presentano le terapie geniche e cellulari come un “proiettile magico” che alla fine sarà usato per curare tutte le malattie e le lesioni. Il pubblico potrebbe credere, consciamente o inconsciamente, che le terapie geniche e cellulari siano un modo “migliore” per trattare malattie e lesioni. È inoltre importante tenere presente che tutte le decisioni in campo sanitario sono profondamente personali e devono essere considerate su base individuale. I rischi o gli effetti collaterali ritenuti accettabili a livello normativo possono non esserlo per ogni individuo affetto da una patologia, a seconda delle sue priorità. Le persone che ritengono che la loro patologia sia ben gestita con le terapie tradizionali e che sono soddisfatte della loro qualità di vita, possono preferire continuare questo approccio piuttosto che sottoporsi a una terapia irreversibile.
Consigliamo ai pazienti di prendere in considerazione le seguenti domande quando parlano con il proprio operatore sanitario, per assicurarsi di prendere una decisione in linea con le proprie priorità sanitarie. Esse possono offrire un'utile prospettiva sul processo decisionale individuale.