Terapie oparte na genach i komórkach mają ogromny potencjał w tworzeniu skutecznych terapii trudnych do leczenia schorzeń W ostatnich dziesięcioleciach dziedzina ta szybko się rozwinęła W Europie istnieją już zatwierdzone terapie, które mogą leczyć wrodzone choroby śmiertelne Dziennikarze i inni pracownicy mediów mogą częściej prowadzić dyskusje na ten temat, w kontekście biologii i opieki zdrowotnej lub pod względem konsekwencji społecznych i etycznych.
Pomiędzy popularnymi obrazami i błędnymi wyobrażeniami na temat terapii genowych i komórkowych, a tempem postępów i zmian w tej dziedzinie, istnieje wiele możliwości ich niezrozumienia .
Niestety, istnieją również osoby i kliniki, które będą wykorzystywać to nieporozumienie i wykorzystywać pacjentów i opiekunów, których możliwości leczenia są ograniczone.
Istnieje ryzyko, że te nieporozumienia i dezinformacja mogą wpłynąć na wybory ludzi w zakresie opieki zdrowotnej i spowodować, że podejmą decyzję, która ostatecznie nie będzie dla nich właściwa Może to również wpłynąć na to, jak szersza opinia publiczna - w tym fundatorzy i decydenci polityczni - postrzegają tę dziedzinę oraz jak postrzegane są osoby, które decydują się na terapie genowe i komórkowe .
Jeśli dostarczasz informacje o terapiach genowych i komórkowych odbiorcom, słuchaczom lub widzom, możesz potencjalnie kształtować sposób, w jaki ludzie myślą i czują się w związku z tymi terapiami.
Zebraliśmy zasoby, które zapewnią dokładne wprowadzenie do dziedziny terapii genowej i komórkowej Mamy nadzieję, że będą to pomocne, dokładne i wyważone informacje dla odbiorców.
Terapia genowa i komórkowa: podstawy
Wiele terminów związanych z terapią genową i komórkową ma specyficzne znaczenie techniczne, różniące się od ich potocznego użycia Zwiększony zasięg tematu w mediach może oznaczać, że twoja grupa ma częściowe, ale niepewne zrozumienie niektórych terminów Ważne jest, aby jasno określić, w jaki sposób używasz danego terminu; rozbieżność między technicznym i potocznym użyciem terminu może prowadzić do błędnej interpretacji
Zasoby wyjaśniające podstawowe pojęcia biologiczne w terapii genowej i komórkowej można znaleźć w naszej sekcji „Podstawy komórek i genów”.
Materiały wyjaśniające techniki stosowane w badaniach i terapii można znaleźć w sekcji „Metody i narzędzia”.
Poniżej znajduje się przegląd powodów, dla których niektóre schorzenia lepiej nadają się do leczenia za pomocą terapii genowych i komórkowych niż inne.
Jak terapie genowe i komórkowe trafiają do klinik?
Aby zostać zatwierdzonym do użytku klinicznego, nowe terapie muszą przejść przez proces badań klinicznych i proces zatwierdzania przez organy regulacyjne Po zatwierdzeniu terapii, krajowi lub regionalni świadczeniodawcy opieki zdrowotnej muszą uzgodnić z producentami terapii program zakupu/refundacji, aby móc ją oferować w swoich klinikach.
Wszystkie nowe terapie muszą przejść przez proces badań klinicznych, aby potwierdzić ich bezpieczeństwo i skuteczność
Po wykazaniu, że terapia jest klinicznie skuteczna i bezpieczna, musi ona uzyskać zatwierdzenie regulacyjne, zwane również zatwierdzeniem rynkowym lub po prostu zezwoleniem lub zatwierdzeniem
W UE organem regulacyjnym odpowiedzialnym za wydawanie pozwoleń na dopuszczenie do obrotu jest Europejska Agencja Leków (EMA)
Po zatwierdzeniu terapii może upłynąć trochę czasu, zanim będzie ona dostępna w regionalnych placówkach służby zdrowia Jest to ustalane na poziomie regionalnym i krajowym, a nie na poziomie UE Poniżej można przeczytać o czynnikach wpływających na dostępność zatwierdzonych terapii, w tym o refundacji dla producentów terapii.
Jeśli terapia została zatwierdzona przez EMA, ale nie jest dostępna we wszystkich lokalizacjach, pacjenci w krajach UE mogą być uprawnieni do podróży w celu uzyskania opieki Jest to możliwe dzięki europejskiej sieci referencyjnej (ERN) Są to międzynarodowe sieci, które umożliwiają dzielenie się specjalistyczną wiedzą z zakresu opieki zdrowotnej Decyzja o podróży w celu uzyskania opieki może być zalecana przez ERN, ale ostatecznie musi zostać podjęta przez pacjenta w porozumieniu z jego zaufanym zespołem.
Dostęp do nieautoryzowanych lub niesprawdzonych terapii
Istnieje kilka różnych kanałów, za pośrednictwem których ktoś może otrzymać terapię, która nie została jeszcze zatwierdzona do użytku rynkowego.
Media informujące o nowych terapiach mogą używać terminów „niesprawdzone”, „eksperymentalne”, „badane” i innych, które oznaczają to samo To nieporozumienie może pomóc pozbawionym skrupułów klinikom oferować terapie, które nie są oparte na dowodach naukowych Zalecamy przeczytanie więcej o niesprawdzonych terapiach, abyś mógł dokładnie używać tych terminów i uświadomić odbiorcom niuanse związane z tymi terminami.
Kwestie etyczne i społeczne związane z terapią genową i komórkową
Temat terapii genowej i komórkowej może być kontrowersyjny Niektórzy ludzie z powodów religijnych, ideologicznych lub osobistych sprzeciwiają się technikom stosowanym w badaniach, edycji genów na poziomie embrionalnym lub samej idei terapii.
Materiały omawiające kwestie etyczne i społeczne związane z terapiami genowymi i komórkowymi można znaleźć w naszej sekcji „Etyka i społeczeństwo”.
Terapia, która została zatwierdzona przez organy regulacyjne i udostępniona na poziomie regionalnym, może nadal być trudno dostępna dla niektórych pacjentów Wiele społeczeństw już doświadcza nierówności w opiece zdrowotnej ze względu na sytuację finansową lub społeczną Terapia zapewniana bezpłatnie przez krajową służbę zdrowia może nadal wiązać się z wysokimi kosztami związanymi z podróżą, opieką i czasem wolnym od pracy, by wymienić tylko kilka z nich Działacze na rzecz opieki zdrowotnej wyrazili obawy, że choć zaawansowane terapie mogą znacznie poprawić życie osób, które je otrzymują, niosą ze sobą ryzyko związane z wszystkimi nowymi technologiami: że wzmocnią istniejące nierówności systemowe Ponieważ terapie te są stosunkowo nowe, przeprowadzono bardzo niewiele badań dotyczących kwestii równości w opiece zdrowotnej w szczególności w zakresie terapii genowej i komórkowej.
Trudno jest omówić temat terapii genowej i komórkowej bez odniesienia się do niektórych kwestii etycznych Zachęcamy do wzięcia pod uwagę, że sposób przedstawienia tematu może wpłynąć na sposób, w jaki odbiorcy myślą o tych terapiach oraz o osobach, które je otrzymują.
Szczegółowe informacje i eksperci
Osobom zainteresowanym uzyskaniem informacji na temat stosowania lub badania terapii genowych i komórkowych w leczeniu konkretnych schorzeń zalecamy zapoznanie się z naszymi arkuszami informacyjnymi dotyczącymi konkretnych schorzeń Stale dodajemy nowe tematy do naszych arkuszy informacyjnych.
Informacje na temat trwających badań klinicznych w Europie można znaleźć w Europejskim Rejestrze Badań Klinicznych.
Krajowy rejestr badań klinicznych można znaleźć na stronie internetowej krajowego zakładu opieki zdrowotnej lub na stronie rządowej
Informacje i studia przypadków dotyczące rozwoju terapii genowych i komórkowych można znaleźć w naszej sekcji „Ścieżki badań”.
Nie mamy możliwości skontaktowania Cię bezpośrednio z ekspertami w danej dziedzinie w celu uzyskania komentarza lub wywiadu Nasze arkusze informacyjne i strony Spotlight on Research mogą być przydatnym punktem wyjścia do identyfikacji ekspertów naukowych, a krajowe agencje wsparcia mogą być w stanie polecić osoby z doświadczeniem w danej dziedzinie.
Niektóre media przedstawiają terapie genowe i komórkowe jako „magiczną kulę”, która ostatecznie zostanie wykorzystana do leczenia wszystkich chorób i urazów Odbiorcy mogą wierzyć, świadomie lub nieświadomie, że terapie genowe i komórkowe są „lepszym” sposobem leczenia chorób i urazów Ważne jest również, aby pamiętać, że wszystkie decyzje dotyczące opieki zdrowotnej są głęboko osobiste i muszą być rozpatrywane indywidualnie Ryzyko lub skutki uboczne uznane za dopuszczalne na poziomie regulacyjnym mogą nie być akceptowalne dla każdej osoby cierpiącej na daną chorobę, w zależności od jej priorytetów Osoby, które uważają, że ich stan jest dobrze kontrolowany za pomocą tradycyjnych terapii i które są zadowolone z jakości swojego życia, mogą woleć kontynuować takie podejście niż poddać się nieodwracalnej terapii.
Zalecamy pacjentom rozważenie następujących pytań podczas rozmowy z lekarzem, aby upewnić się, że podejmują decyzję, która jest zgodna z ich własnymi priorytetami zdrowotnymi Mogą one stanowić przydatne spojrzenie na indywidualny proces podejmowania decyzji.