Gen- und zellbasierte Therapien bergen ein großes Potenzial für die Entwicklung wirksamer Therapien für schwer zu behandelnde Erkrankungen. Dieses Gebiet hat sich in den letzten Jahrzehnten rasant entwickelt. In Europa gibt es bereits zugelassene Therapien, die angeborene tödliche Krankheiten heilen können. Journalisten und andere Medienfachleute werden möglicherweise häufiger Diskussionen zu diesem Thema leiten, im Zusammenhang mit Biologie und Gesundheitswesen oder im Hinblick auf die sozialen und ethischen Auswirkungen.
Zwischen populären Darstellungen und Missverständnissen über Gen- und Zelltherapien und der Geschwindigkeit der Fortschritte und Veränderungen in diesem Bereich gibt es viel Raum für Missverständnisse.
Leider gibt es auch Einzelpersonen und Kliniken, die dieses Missverständnis ausnutzen und Patienten und Pflegepersonal ausnutzen, deren Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind.
Es besteht die Gefahr, dass diese Missverständnisse und Fehlinformationen die Entscheidungen der Menschen im Gesundheitswesen beeinflussen und sie dazu veranlassen, eine Entscheidung zu treffen, die letztendlich nicht die richtige für sie ist. Es kann auch Auswirkungen darauf haben, wie die breite Öffentlichkeit – einschließlich Geldgeber und politische Entscheidungsträger – das Fachgebiet sieht und wie Personen, die sich für Gen- und Zelltherapien entscheiden, wahrgenommen werden.
Wenn Sie Informationen über Gen- und Zelltherapien für ein Publikum von Lesern, Zuhörern oder Zuschauern bereitstellen, haben Sie die Möglichkeit, die Einstellung und das Gefühl der Menschen gegenüber diesen Therapien zu beeinflussen.
Wir haben Ressourcen zusammengestellt, die eine umfassende Einführung in das Gebiet der Gen- und Zelltherapie bieten. Wir hoffen, dass diese Ihrem Publikum hilfreiche, genaue und ausgewogene Informationen bieten.
Grundlagen der Gen- und Zelltherapie
Viele Begriffe in der Gen- und Zelltherapie haben spezifische technische Bedeutungen, die sich von ihrer umgangssprachlichen Verwendung unterscheiden. Die zunehmende Berichterstattung über das Thema in den Medien kann dazu führen, dass Ihre Gruppe einige Begriffe nur teilweise, aber unsicher versteht. Es ist wichtig, dass Sie klarstellen, wie Sie einen bestimmten Begriff verwenden; die Diskrepanz zwischen der technischen und der umgangssprachlichen Verwendung eines Begriffs kann zu Fehlinterpretationen führen.
In unserem Abschnitt „Grundlagen zu Zellen und Genen“ finden Sie Ressourcen, die grundlegende biologische Konzepte in der Gen- und Zelltherapie erklären.
In unserem Abschnitt „Methoden und Werkzeuge“ finden Sie Ressourcen, die die in der Forschung und Therapie eingesetzten Techniken erklären.
Nachfolgend finden Sie eine Übersicht über die Gründe, warum sich einige Erkrankungen besser für die Behandlung durch Gen- und Zelltherapien eignen als andere.
Wie kommen Gen- und Zelltherapien in die Klinik?
Um für den klinischen Einsatz zugelassen zu werden, müssen neue Therapien den Prozess der klinischen Studien und das behördliche Zulassungsverfahren durchlaufen. Nach der Zulassung einer Therapie müssen nationale oder regionale Gesundheitsdienstleister mit den Herstellern der Therapie ein Kauf-/Erstattungssystem vereinbaren, um sie in ihren Kliniken anbieten zu können.
Alle neuen Therapien müssen den klinischen Studienprozess durchlaufen, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit zu bestätigen.
Nachdem nachgewiesen wurde, dass eine Therapie klinisch wirksam und sicher ist, muss sie behördlich zugelassen werden, was auch als Marktzulassung oder einfach als Genehmigung oder Zulassung bezeichnet wird.
In der EU ist die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) die für die Erteilung der Marktzulassung zuständige Regulierungsbehörde.
Wenn eine Therapie zugelassen wurde, kann es einige Zeit dauern, bis sie über regionale Gesundheitsdienste verfügbar ist. Dies wird auf regionaler und nationaler Ebene und nicht auf EU-Ebene festgelegt. Im Folgenden erfahren Sie mehr über die Faktoren, die die Verfügbarkeit zugelassener Therapien beeinflussen, einschließlich der Kostenerstattung für die Hersteller von Therapien.
Wenn eine Therapie von der EMA zugelassen wurde, aber nicht überall verfügbar ist, haben Patienten in EU-Ländern möglicherweise das Recht, sich zur Behandlung in ein anderes Land zu begeben. Dies wird durch ein Europäisches Referenznetzwerk (ERN) erleichtert. Dabei handelt es sich um internationale Netzwerke, die den Austausch von Fachwissen im Gesundheitswesen ermöglichen. Die Entscheidung, ob eine Reise zur Behandlung unternommen werden soll oder nicht, kann vom ERN empfohlen werden, muss aber letztendlich vom Patienten in Absprache mit seinem vertrauten Team getroffen werden.
Zugang zu nicht zugelassenen oder nicht erprobten Therapien
Es gibt verschiedene Möglichkeiten, wie jemand eine Therapie erhalten kann, die noch nicht für die Markteinführung zugelassen ist.
In der Berichterstattung über neue Therapien in den Medien werden die Begriffe „unbewiesen“, „experimentell“, „in der Erprobung“ und andere verwendet, die alle dasselbe bedeuten. Diese Verwirrung kann dazu führen, dass skrupellose Kliniken Therapien anbieten, die nicht auf wissenschaftlichen Erkenntnissen beruhen. Wir empfehlen, mehr über unbewiesene Therapien zu lesen, damit Sie diese Begriffe korrekt verwenden und Ihr Publikum auf die Nuancen dieser Begriffe aufmerksam machen können.
Ethische und soziale Fragen im Zusammenhang mit Gen- und Zelltherapien
Das Thema Gen- und Zelltherapie kann umstritten sein. Manche Menschen lehnen die in der Forschung eingesetzten Techniken, die Genom-Editierung auf embryonaler Ebene oder die Idee der Therapien selbst aus religiösen, ideologischen oder persönlichen Gründen ab.
In unserem Abschnitt „Ethik und Gesellschaft“ finden Sie Ressourcen, die sich mit ethischen und sozialen Fragen im Zusammenhang mit Gen- und Zelltherapien befassen.
Eine Therapie, die behördlich zugelassen und auf regionaler Ebene verfügbar ist, kann für manche Patienten immer noch schwer zugänglich sein. In vielen Gesellschaften gibt es aufgrund finanzieller oder sozialer Umstände bereits Ungleichheiten in der Gesundheitsversorgung. Eine Therapie, die über einen nationalen Gesundheitsdienst kostenlos zur Verfügung gestellt wird, kann dennoch hohe Kosten verursachen, z. B. für Reisen, Pflege und Arbeitsausfall, um nur einige zu nennen. Aktivisten im Bereich Gesundheitswesen haben Bedenken geäußert, dass neuartige Therapien zwar das Leben derjenigen, die sie erhalten, dramatisch verbessern können, aber das Risiko aller neuen Technologien bergen: dass sie bestehende systemische Ungleichheiten verstärken. Da diese Therapien relativ neu sind, gibt es nur sehr wenige Forschungsergebnisse zu Fragen der Gleichbehandlung im Gesundheitswesen speziell in der Gen- und Zelltherapie.
Es ist schwierig, über das Thema Gen- und Zelltherapie zu sprechen, ohne einige der ethischen Fragen anzusprechen. Wir möchten Sie dazu ermutigen, zu bedenken, dass Ihre Wortwahl beeinflussen kann, wie Ihr Publikum über diese Therapien und die Menschen, die sie erhalten, denkt.
Spezifische Informationen und Fachwissen
Wenn Sie sich für den Einsatz oder die Erforschung von Gen- und Zelltherapien zur Behandlung einer bestimmten Erkrankung interessieren, empfehlen wir Ihnen, mit unseren krankheitsspezifischen Factsheets zu beginnen. Wir fügen unseren Factsheets ständig neue Themen hinzu.
Informationen über laufende klinische Studien in Europa finden Sie im Europäischen Register für klinische Studien.
Ein nationales Register für klinische Studien finden Sie möglicherweise auf der Website Ihres nationalen Gesundheitsdienstleisters oder auf einer Regierungswebsite.
Informationen und Fallstudien zur Entwicklung von Gen- und Zelltherapien finden Sie in unserem Abschnitt „Forschungswege“.
Wir haben nicht die Kapazitäten, Sie direkt mit Experten auf diesem Gebiet in Kontakt zu bringen, um Kommentare oder Interviews zu erhalten. Unsere Factsheets und die Seiten „Spotlight on Research“ können ein nützlicher Ausgangspunkt für die Suche nach wissenschaftlichen Experten sein, und nationale Unterstützungsagenturen können möglicherweise Personen mit praktischer Erfahrung empfehlen.
In einigen Medien werden Gen- und Zelltherapien als „Wundermittel“ dargestellt, das irgendwann zur Heilung aller Krankheiten und Verletzungen eingesetzt werden wird. Ihr Publikum könnte glauben, bewusst oder unbewusst, dass Gen- und Zelltherapien eine „bessere“ Möglichkeit zur Behandlung von Krankheiten und Verletzungen darstellen. Es ist auch wichtig zu bedenken, dass alle Entscheidungen im Gesundheitswesen zutiefst persönlich sind und auf individueller Basis getroffen werden müssen. Die Risiken oder Nebenwirkungen, die auf behördlicher Ebene als akzeptabel erachtet werden, sind möglicherweise nicht für jeden Einzelnen mit der Erkrankung akzeptabel, je nach seinen Prioritäten. Personen, die der Meinung sind, dass ihre Erkrankung mit herkömmlichen Therapien gut behandelt werden kann und die mit ihrer Lebensqualität zufrieden sind, ziehen es möglicherweise vor, diesen Ansatz fortzusetzen, anstatt sich einer irreversiblen Therapie zu unterziehen.
Wir empfehlen Patienten, die folgenden Fragen zu berücksichtigen, wenn sie mit ihrem medizinischen Betreuer sprechen, um sicherzustellen, dass sie eine Entscheidung treffen, die mit ihren eigenen Prioritäten in der Gesundheitsversorgung übereinstimmt. Sie können eine nützliche Perspektive auf den individuellen Entscheidungsprozess bieten.