La terapia génica es una herramienta importante en el tratamiento de enfermedades genéticas, ya que permite corregir o reemplazar el gen gen defectuoso en cuestión. En estas hojas informativas y recursos puede aprender sobre las herramientas y tecnologías utilizadas en terapia génica, y como se pueden usar para entender mejor o incluso tratar ciertas enfermedades.