This page provides an overview of the field of gene and cell therapy. You will find a directory of educational resources towards the end of the page.
Las terapias génicas y celulares tienen un gran potencial para crear terapias eficaces contra enfermedades difíciles de tratar. Este campo se ha desarrollado rápidamente en las últimas décadas. En Europa ya hay terapias aprobadas que pueden curar enfermedades congénitas mortales. Es posible que los profesionales de la educación se encuentren cada vez con más frecuencia al frente de debates sobre este tema, en el contexto de la biología y la asistencia sanitaria, o desde el punto de vista de las implicaciones sociales y éticas.
Entre las descripciones populares y los conceptos erróneos de las terapias génicas y celulares y el rápido ritmo de avances y cambios en este campo, hay un amplio margen para que sean malinterpretadas.
Por desgracia, también hay personas y clínicas que se aprovechan de este malentendido y se aprovechan de los pacientes y cuidadores cuyas opciones de tratamiento son limitadas.
Existe el riesgo de que estos malentendidos e informaciones erróneas afecten a las decisiones sanitarias de los pacientes y les lleven a tomar decisiones que, en última instancia, no sean las correctas para ellos. También puede afectar a la opinión pública, incluidos los financiadores y los responsables políticos, y a la percepción de las personas que optan por recibir terapias génicas y celulares.
Si está en condiciones de ofrecer información sobre terapias génicas y celulares -ya sea en un aula, en una sala de conferencias o ante un público de lectores, oyentes o espectadores-, tiene la posibilidad de influir en la forma de pensar y sentir de la gente respecto a estas terapias.
Hemos recopilado recursos que le proporcionarán una introducción completa al campo de la terapia génica y celular. Esperamos que le resulten útiles para proporcionar información precisa y equilibrada a los alumnos con los que trabaja.
Biología génica y celular: conceptos básicos
La brecha entre los significados técnicos de los términos relacionados con la terapia génica y celular y su uso común puede llevar a confusión. También debe ser consciente del lenguaje que utiliza.
Muchos términos de la terapia génica y celular tienen significados técnicos específicos, distintos de su uso coloquial. La mayor cobertura del tema en los medios de comunicación puede significar que su grupo tenga una comprensión parcial pero incierta de algunos términos. Compruebe que todos los miembros del grupo utilizan los mismos términos para referirse a lo mismo.
Puede encontrar recursos que explican los conceptos biológicos fundamentales de la terapia génica y celular en nuestra sección "Fundamentos de la terapia génica y celular".
En nuestra sección "Métodos y herramientas" encontrará recursos que explican las técnicas de investigación y terapia.
Algunos medios de comunicación presentan las terapias génicas y celulares como una "bala mágica" que se utilizará para curar todas las enfermedades y lesiones. Sus alumnos pueden creer, consciente o inconscientemente, que las terapias génicas y celulares son una forma "mejor" de tratar enfermedades y lesiones.
Puede ser útil debatir por qué algunas enfermedades se adaptan mejor a las terapias génicas y celulares que otras, y por qué las terapias génicas y celulares pueden no ser la mejor solución incluso cuando son científicamente plausibles.
Si sus alumnos están seguros de que comprenden los conceptos básicos, serán más capaces de entender y valorar críticamente el resto del material que les presente.
¿Cómo llegan las terapias génicas y celulares a la clínica?
Para llegar a la clínica, las nuevas terapias necesitan:
- demostrar su eficacia y seguridad mediante ensayos clínicos
- recibir autorización de comercialización en la UE
- recibir autorización de comercialización a nivel regional
Todas las terapias nuevas deben pasar por el proceso de ensayos clínicos para confirmar su seguridad y eficacia.
Una vez que una terapia ha demostrado ser clínicamente eficaz y segura, debe recibir la aprobación reglamentaria, también denominada aprobación de mercado, o simplemente autorización o aprobación.
En la UE, el organismo regulador responsable de conceder la autorización de comercialización es la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
Cuando una terapia ha sido aprobada, puede pasar algún tiempo antes de que esté disponible en los servicios sanitarios regionales. Esto se determina a nivel regional y nacional, y no a nivel de la UE.
Si una terapia ha sido aprobada por la EMA, pero no está disponible en todos los lugares, los pacientes de los países de la UE pueden tener derecho a viajar para recibir asistencia. Esto se facilita a través de una Red Europea de Referencia (RER). Se trata de redes internacionales que permiten compartir conocimientos sanitarios especializados. La decisión de viajar o no para recibir atención puede ser aconsejada por la ERN, pero en última instancia debe tomarla el paciente en consulta con su equipo de confianza.
Acceso a terapias no autorizadas o no probadas
Existen varios canales a través de los cuales una persona puede recibir una terapia que aún no ha sido aprobada para su uso comercial.
La cobertura mediática de las nuevas terapias puede utilizar los términos "no probada", "experimental", "en investigación" y otros para referirse a lo mismo. Esta confusión puede contribuir a que clínicas sin escrúpulos ofrezcan terapias que no se basan en pruebas científicas. Le recomendamos que lea más sobre las terapias no probadas para que sus alumnos sean conscientes de las diferencias entre estos términos.
Cuestiones éticas y sociales en torno a las terapias génicas y celulares
El tema de la terapia génica y celular puede ser polémico. Algunas personas se oponen por motivos religiosos, ideológicos o personales a las técnicas utilizadas en investigación, a la edición de genes a nivel embrionario o a la idea de las terapias en sí.
En nuestra sección "Ética y sociedad" encontrará recursos sobre algunas de las cuestiones éticas que plantean las terapias génicas y celulares.
It is difficult to discuss the topic of gene and cell therapy without addressing some of the ethical questions, and the subject may be unexpectedly emotive. We encourage you to bear in mind that your framing may affect how your learners think of these therapies, and of the people receiving them. It may also be a personally affecting topic for some students.
Incluso cuando una terapia ha recibido la aprobación reglamentaria y está disponible, puede seguir siendo difícil acceder a ella por diversas razones. En muchas sociedades ya existe desigualdad en la atención sanitaria, debido a circunstancias económicas o sociales. Una terapia proporcionada a través de un servicio nacional de salud puede acarrear costes elevados relacionados con los desplazamientos, los cuidados y las bajas laborales, por citar algunos.
Los activistas sanitarios han expresado su preocupación por el hecho de que, si bien las terapias avanzadas pueden mejorar drásticamente la vida de quienes las reciben, conllevan el riesgo de todas las nuevas tecnologías: que amplifiquen las desigualdades sistémicas existentes. Como estas terapias son relativamente nuevas, se ha investigado muy poco sobre las cuestiones de equidad sanitaria.
Cuando plantee estos temas en clase y permita que los alumnos los debatan, debe recordarles que estas técnicas y terapias pretenden mejorar la vida de personas con opciones limitadas, y animarles a ejercer la empatía en lugar de tratar los temas como simples ideas abstractas.
Educational materials
Puede encontrar recursos educativos elaborados por profesores y profesionales de la educación en nuestro Directorio de recursos educativos.
Nuestro directorio de recursos educativos incluye actividades, planes de clases y cursos en línea para alumnos de todas las edades.
Si está interesado en obtener información sobre terapias génicas y celulares para una enfermedad concreta, le recomendamos que empiece por nuestras fichas informativas específicas para cada enfermedad, que encontrará en la sección "Enfermedades" de la barra de navegación. Añadimos constantemente nuevos temas a nuestras fichas.