Interactions entre le sponsor et l'EMA :
Le sponsor d'un médicament orphelin peut demander une assistance protocolaire à l'EMA avant la soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché. [8] L’assistance protocolaire est une forme de conseil scientifique pour les médicaments orphelins, permettant aux sponsors d'obtenir des réponses à leurs questions « sur la conduite des différents tests et essais nécessaires pour démontrer la qualité, la sécurité et l'efficacité du médicament ». [9]
Interactions entre la Commission Européenne et les experts sur les maladies rares :
Au-delà du processus de désignation orpheline lui-même, la représentation des intérêts des patients atteints de maladies rares dans les politiques et législations de l'UE est permise par plusieurs organes. En effet, la Commission européenne a également créé ou soutenu plusieurs groupes d'experts : le Rare Diseases Task Force en 2004, qui a été remplacé par le Comité des experts européens sur les maladies rares (EUCERD) en 2010, et enfin en 2014, le Groupe d'experts de la Commission européenne sur les maladies rares. Elle soutient également le Consortium International de Recherche sur les Maladies Rares (IRDiRC), qui dépasse les frontières européennes.
Interactions entre la Commission Européenne et les parties prenantes de manière générale :
La Commission a lancé une consultation publique ouverte entre le 7 mai 2021 et le 30 juillet 2021 sur la révision de la législation concernant les médicaments pour enfants et les maladies rares. [10] Les parties prenantes et les membres du grand public, y compris les patients et les médecins, les organisations représentant les patients et la société civile active dans la santé publique, les professionnels et prestataires de soins, le milieu universitaire, les chercheurs et l'industrie pharmaceutique, ont été invités à participer.
Autres interactions entre les parties prenantes :
Les Réseaux Européens de Référence (ERN) dans le domaine des maladies rares ont été créés sur la base de l'article 12 de la Directive 2011/24/UE sur les soins de santé transfrontaliers. La création de tels ERN est volontaire, mais soutenue par l'Union européenne afin de faciliter l'échange de connaissances, le débat et la discussion sur les maladies rares, et finalement d'améliorer l'accès au diagnostic et aux soins de qualité pour les patients souffrant de maladies rares, pour lesquelles l'expertise fait défaut dans leur pays. [11]
Les associations de professionnels de santé, les associations de patients et les organisations non gouvernementales dans le domaine des maladies rares ont démontré être des acteurs essentiels et déterminants influençant les politiques européennes et internationales en faveur des patients atteints de maladies orphelines.
[8] Article 6 du Règlement (CE) n°141/2000.
[9] Ibid. Article 6.1.
[10] https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/12767-Medicines-for-children-&-rare-diseases-updated-rules/public-consultation_en
[11] Directive 2011/24/UE du Parlement européen et du Conseil du 9 mars 2011 sur l'application des droits des patients en matière de soins de santé transfrontaliers ; JO L 88, 4.4.2011, p. 45–65.
