Interazioni tra lo sponsor e l'EMA:
Lo sponsor di un farmaco orfano può richiedere assistenza sul protocollo all'EMA prima della presentazione di una domanda per l'Autorizzazione all’Immissione in Commercio.[8]
L'assistenza sul protocollo è una forma di consulenza scientifica per i farmaci orfani, che consente agli sponsor di ottenere risposte alle loro domande “sulla conduzione dei vari test e studi necessari per dimostrare la qualità, la sicurezza e l'efficacia del medicinale”.[9]
Interazioni tra la Commissione Europea e gli esperti in malattie rare:
Oltre al processo di designazione orfana, la rappresentanza degli interessi dei pazienti con malattie rare nelle politiche e legislazioni dell'UE è permessa da vari organi. Infatti, la Commissione Europea ha creato o supportato numerosi gruppi di esperti: il Rare Diseases Task Force nel 2004, che è stato sostituito dal Comitato degli Esperti delle Malattie Rare dell'UE (EUCERD) nel 2010 e, infine, nel 2014, il Gruppo di Esperti della Commissione Europea sulle Malattie Rare. La Commissione supporta anche il Consorzio Internazionale di Ricerca sulle Malattie Rare (IRDiRC), che va oltre i confini europei.
Interazioni tra la Commissione Europea e gli stakeholder in generale:
La Commissione ha lanciato una consultazione pubblica aperta tra il 7 maggio 2021 e il 30 luglio 2021 sulla revisione della legislazione sui medicinali per bambini e malattie rare.[10] Sono stati invitati a partecipare tutti gli stakeholder e i membri del pubblico, inclusi pazienti e medici, organizzazioni che rappresentano i pazienti e la società civile attiva nella salute pubblica, professionisti e fornitori sanitari, accademici, ricercatori e l'industria farmaceutica.
Altre interazioni tra gli stakeholder:
Le Reti di Riferimento Europee (ERN) nel campo delle malattie rare sono state create sulla base dell'articolo 12 della Direttiva 2011/24/UE sui diritti dei pazienti nell'assistenza sanitaria transfrontaliera. La creazione di tali ERN è volontaria, ma supportata dall'Unione Europea per facilitare lo scambio di conoscenze, il dibattito e la discussione sulle malattie rare, e infine migliorare l'accesso alla diagnosi e alle cure di qualità per i pazienti affetti da malattie rare, per le quali manca expertise nel loro paese.[11]
Le associazioni professionali sanitarie o le associazioni di pazienti e le Organizzazioni Non Governative nel campo delle malattie rare si sono dimostrate attori essenziali e determinanti nell'influenzare le politiche europee e internazionali a favore dei pazienti con malattie orfane.
[8] Articolo 6 del Regolamento (CE) N° 141/2000.
[9] Ibid. Articolo 6.1.
[10] https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/12767-Medicines-for-children-&-rare-diseases-updated-rules/public-consultation_en
[11] Direttiva 2011/24/UE del Parlamento Europeo e del Consiglio del 9 marzo 2011 sull'applicazione dei diritti dei pazienti nell'assistenza sanitaria transfrontaliera; G.U. L 88, 4.4.2011, p. 45-65.
