L’« exemption hospitalière » est spécifique aux MTI. Elle a été établie par le règlement MTI (Article 28), qui modifie la législation pharmaceutique générale de l'Union Européenne (Article 3.7 de la Directive 2001/83/CE).
«aux médicaments de thérapie innovante préparés de façon ponctuelle, selon des normes de qualité spécifiques, et utilisés au sein du même État membre, dans un hôpital, sous la responsabilité professionnelle exclusive d’un médecin, pour exécuter une prescription médicale déterminée pour un produit spécialement conçu à l’intention d’un malade déterminé.» sont exclus du champ d'application de la législation pharmaceutique générale de l'UE. Cela signifie qu'ils ne sont pas soumis à la procédure réglementaire standard comme les autres MTI, c'est-à-dire à la procédure centralisée obligatoire d’autorisation de mise sur le marché des MTI et aux exigences qui y sont liées.
De plus, certaines exigences pour les MTI exemptés sont établies par le droit de l'Union Européenne, qui exige que les États membres les mettent en œuvre à l'échelle nationale :
- La fabrication des MTI exemptés doit être autorisée par l'autorité compétente de l'État membre concerné.
- Les exigences nationales de traçabilité et de pharmacovigilance ainsi que les normes de qualité spécifiques pour les MTI exemptés doivent être équivalentes à celles applicables aux MTI non exemptés pleinement réglementés au niveau de l'UE.
En dehors de cette définition européenne et des exigences mentionnées ci-dessus, les MTI exemptés sont réglementés au niveau national. Cela a entraîné une grande hétérogénéité des règles applicables aux MTI exemptés entre les États membres.
Sur cette base, la principale question en jeu est la concurrence potentielle entre deux types de voies réglementaires : l’autorisation de mise sur le marché centralisée obligatoire et les exigences associées pour les MTI non exemptés régis par le droit de l'UE, et les diverses réglementations nationales pour les MTI exemptés. En effet, dans l'esprit du règlement MTI, les règles nationales concernant les MTI exemptés ne doivent pas nuire aux règles de l’UE relatives à la qualité et à la sécurité des MTI non exemptés (considérant 6 du règlement MTI).
Les acteurs, y compris la Commission européenne, l'Agence européenne des médicaments (EMA) et les agences nationales des médicaments, sont conscients des enjeux soulevés par l'exemption hospitalière pour les MTI. Dans ce contexte, la Commission européenne a lancé une nouvelle étude sur ce sujet fin 2023, la proposition de révision de la législation pharmaceutique générale de la Commission européenne de 2023 couvre l'exemption hospitalière, et une révision du règlement MTI pourrait être envisagée. Toutefois, les enjeux sont politiquement très sensibles. Des vues fortement conflictuelles pourraient ralentir toute révision de la législation de l'UE, un processus basé sur une co-décision entre le Parlement européen (représentant les citoyens de l'UE) et le Conseil des ministres (composé de représentants des gouvernements de chaque État membre de l'UE) sur la base de la proposition de la Commission européenne.