Quelles affections ou maladies peut-on actuellement traiter par thérapie cellulaire et génique? (Sommaire)

Cancers

Cancer du sang

(Leucémies ; lymphomes ; myélomes ; syndrome myélodysplasique ; troubles myéloprolifératifs)

Dispensé dans les hôpitaux

Greffe de cellules souches (Cellules souches hématopoïétiques)

Tous âges

Cancers

Lymphome B diffus à grandes cellules

Kymriah, Novartis

Yescarta, Kite Pharma

Thérapie génique et cellulaire hybride (thérapie CAR-T)

Adultes

Cancers

Lymphome des cellules du manteau

Tecartus, Kite Pharma / Gilead 

Thérapie génique et cellulaire hybride (thérapie CAR-T)

Adultes

Cancers

Lymphome B médiastinal primitif

Yescarta, Kite Pharma

Thérapie génique et cellulaire hybride (thérapie CAR-T)

Adultes

Cancers

Leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B

Kymriah, Novartis

Thérapie génique et cellulaire hybride (thérapie CAR-T)

< 25 ans

Cancers

Leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B de l’adulte

Yescarta, Kite Pharma

Thérapie génique et cellulaire hybride (thérapie CAR-T)

Adultes

Cancers

Mélanome

Imlygic, Amgen

Thérapie génique

Adultes

Cancers

Myélome multiple (adulte)

Abecma, Bristol-Myers-Squib

Thérapie génique et cellulaire hybride (thérapie CAR-T)

Adultes

Maladies du sang à médiation immunitaire

Déficit immunitaire combiné sévère (SCID)

Strimvelis, Orchard Therapeutics/

GlaxoSmithKline

Thérapie génique et cellulaire hybride (cellules souches hématopoïétiques contenant un matériel génétique modifié)

Enfants

Maladies du sang à médiation immunitaire

Déficit en cellules T

(Syndrome de DiGeorge, ataxie-télangiectasie)

Dispensé dans les hôpitaux

Greffe de cellules souches (Cellules souches hématopoïétiques)

Tous âges

Maladies du sang à médiation immunitaire

Déficit acquis du système immunitaire

Dispensé dans les hôpitaux

Greffe de cellules souches (Cellules souches hématopoïétiques)

Tous âges

Maladies du sang (autres)

Anémies (anémie aplasique, aplasie pure des globules rouges, hémoglobinurie paroxystique nocturne)

Dispensé dans les hôpitaux

Greffe de cellules souches (Cellules souches hématopoïétiques)

Tous âges

Maladies du sang (autres)

Bêta-Thalassémies

Zynteglo, Bluebird Bio

Thérapie génique et cellulaire hybride (cellules souches hématopoïétiques contenant un matériel génétique modifié)

< 12 ans

Maladies du sang (autres)

Drépanocytose

Dispensé dans les hôpitaux

Greffe de cellules souches (Cellules souches hématopoïétiques)

Tous âges

Maladies du sang (autres)

Hémoglobinopathies

Dispensé dans les hôpitaux

Greffe de cellules souches (Cellules souches hématopoïétiques)

Tous âges

Maladies du sang (autres)

Cytopénie auto-immune

Dispensé dans les hôpitaux

Greffe de cellules souches (Cellules souches hématopoïétiques)

Tous âges

Maladies du sang (autres)

Lymphohistiocytose Hémophagocytaire (Syndrome HLH)

Dispensé dans les hôpitaux

Greffe de cellules souches (Cellules souches hématopoïétiques)

Tous âges

Maladies auto-immunes

Maladie de Crohn (fistule anale)

Alofisel, Takeda

Thérapie génique et cellulaire hybride (cellules souches hématopoïétiques contenant un matériel génétique modifié)

Tous âges

Maladies infectieuses

VIH/SIDA

Dispensé dans les hôpitaux

Greffe de cellules souches (Cellules souches hématopoïétiques)

Tous âges

Maladies neurologiques

Adrénoleucodystrophie cérébrale

Skysona, Bluebird Bio

Thérapie génique

Enfants

Maladies neurologiques

Leucodystrophie métachromatique

Libmeldy, Orchard Therapeutics

Thérapie génique et cellulaire hybride (cellules souches hématopoïétiques contenant un matériel génétique modifié)

Enfants

Maladies neurologiques

Sclérose en plaques

Dispensé dans les hôpitaux

Greffe de cellules souches (Cellules souches hématopoïétiques)

Tous âges

Maladies neurologiques

Amyotrophie spinale

Zolgensma, Novartis

Thérapie génique

Enfants

Perte de vision

Dystrophie rétinienne

Luxturna, Novartis

Thérapie génique

Tous âges

Lésion acquise, oeil

Lésion de la cornée (par exemple, brûlure chimique)

Holoclar, Chiesi

Thérapie tissulaire (Cellules souches limbiques)

Tous âges

Lésion acquise, orthopédique

Lésion cartilagineuse (articulation du genou)

Spherox, CO.DON AG

Thérapie cellulaire

Adultes