Que doenças podem actualmente ser tratadas com terapia génica e celular?

Cancros

Blood cancer

(Leukaemia; lymphoma; myeloma; myelodysplastic syndrome; myeloproliferative disorders)

Fornecido em hospitais

Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas)

Todas as idades

Cancros

Linfoma difuso de grandes células B

Kymriah, Novartis

Yescarta, Kite Pharma

Terapia híbrida de genes e células (Terapia CAR-T)

Adultes

Cancros

Linfoma de células do manto

Tecartus, Kite Pharma / Gilead 

Terapia híbrida de genes e células (Terapia CAR-T)

Adultes

Cancros

Linfoma Primário do Mediastino de Células B

Yescarta, Kite Pharma

Terapia híbrida de genes e células (Terapia CAR-T)

Adultes

Cancros

Leucemia linfoblástica aguda de células B

Kymriah, Novartis

Terapia híbrida de genes e células (Terapia CAR-T)

< 25 anos

Cancros

Leucemia linfoblástica aguda de células B adultas

Yescarta, Kite Pharma

Terapia híbrida de genes e células (Terapia CAR-T)

Adultes

Cancros

Melanoma

Imlygic, Amgen

Terapia génica

Adultes

Cancros

Mieloma múltiplo (adulto)

Abecma, Bristol-Myers-Squib

Terapia híbrida de genes e células (Terapia CAR-T)

Adultes

Doenças Imunológicas do sangue

Síndrome de Imunodeficiência Combinada Severa (SCID)

Strimvelis, Orchard Therapeutics/

GlaxoSmithKline

Terapia híbrida de genes e células

(Células estaminais hematopoiéticas contendo material genético alterado)

Filhes

Doenças Imunológicas do sangue

T-Cell deficiency

(DiGeorge Syndrome, ataxia-telangiectasia)

Fornecido em hospitais

Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas)

Todas as idades

Doenças Imunológicas do sangue

Perda adquirida da função imunológica

Fornecido em hospitais

Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas)

Todas as idades

Doenças do sangue

(outras)

Anaemias (aplastic anaemia; pure red cell anaemia; paroxysmal nocturnal haemoglobinuria)

Fornecido em hospitais

Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas)

Todas as idades

Doenças do sangue

(outras)

Beta-Talassemia

Zynteglo, Bluebird Bio

Hybrid gene-cell therapy (Haematopoietic stem cells)

< 12 anos

Doenças do sangue

(outras)

Doença das células falciformes (Anemia falciforme)

Fornecido em hospitais

Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas)

Todas as idades

Doenças do sangue

(outras)

Hemoglopinopatias

Fornecido em hospitais

Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas)

Todas as idades

Doenças do sangue

(outras)

Citopenia imune mediada

Fornecido em hospitais

Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas)

Todas as idades

Doenças do sangue

(outras)

Linfohistiocitose hemofagocítica

(Síndrome HLH)

Fornecido em hospitais

Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas)

Todas as idades

Doenças relacionadas com defeitos imunológicos

Doença de Crohn (fístula anal)

Alofisel, Takeda

Terapia híbrida de genes e células

(Células estaminais hematopoiéticas)

Todas as idades

Doenças infecciosas

VIH/SIDA

Fornecido em hospitais

Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas)

Todas as idades

Doenças neurológicas

Adrenoleucodistofia cerebral

Skysona, Bluebird Bio

Terapia génica

Filhes

Doenças neurológicas

Leucodistrofia metacromática

Libmeldy, Orchard Therapeutics

Terapia híbrida de genes e células

(Células estaminais hematopoiéticas)

Filhes

Doenças neurológicas

Esclerose múltipla

Fornecido em hospitais

Terapia com células estaminais (Células estaminais hematopoiéticas)

Todas as idades

 Doenças neurológicas

Atrofia muscular espinhal

Zolgensma, Novartis

Terapia génica

Filhes

Perda de visão

Distrofia da retina

Luxturna, Novartis

Terapia génica

Todas as idades

Lesão adquirida, olho

Danos na córnea (por exemplo, queimadura química)

Holoclar, Chiesi

Terapia dos tecidos

(células estaminais límbicas)

Todas as idades

Lesão adquirida, ortopédica

Danos na cartilagem (articulação do joelho)

Spherox, CO.DON AG

Terapia com células

Adultes