A doença de Huntington (DH) é uma doença neurodegenerativa herdada geneticamente. Tipicamente, causa perturbações do movimento, alterações emocionais e declínio cognitivo. Atualmente, não existem tratamentos eficazes disponíveis. Os cientistas estão a utilizar células estaminais para modelar a DH no laboratório, para compreender a sua evolução, e para testar novos medicamentos, terapias genéticas e outros tratamentos. Outros investigadores estão a investigar se os transplantes de células estaminais neuronais poderiam ser utilizados para reparar tecido cerebral danificado.