Próby kliniczne, zwane też badaniami klinicznymi, to badania, które prowadzi się na ludziach w celu sprawdzenia, czy dana terapia jest bezpieczna i skuteczna. Na wczesnych etapach próby skupiają się przede wszystkim na potwierdzeniu bezpieczeństwa terapii. Gdy bezpieczeństwo terapii zostanie potwierdzone, do dalszych prób rekrutuje się większą liczbę pacjentów. Naukowcy zaczynają badać skuteczność terapii i starają się znaleźć odpowiedź na bardziej szczegółowe pytania dotyczące dawkowania, czasu trwania efektów oraz skutków ubocznych. Do obowiązków badaczy należy informowanie na bieżąco kompetentnych organów regulacyjnych o odkryciach, obserwacjach, wnioskach oraz nieprzewidzianych zdarzeniach niepożądanych.
Dlaczego próby kliniczne są potrzebne?
U podstaw konieczności prowadzenia prób klinicznych terapii leży kilka przyczyn.
- Terapia jest nowa i jeszcze nie przetestowano jej na ludziach. W ramach prac nad nowatorskimi terapiami konieczne jest prowadzenie ściśle monitorowanych badań na ludziach, aby zapewnić, że takie terapie są bezpieczne i skuteczne. Takie badania są zwane próbami (lub badaniami) klinicznymi. Na tym etapie daną terapię, produkt leczniczy, zastosowanie lecznicze itp. określa się jako eksperymentalne. Pacjenci, którzy zostaną uznani za kandydatów odpowiednich do leczenia nowym lekiem, mogą zostać zaproszeni do wzięcia udziału w próbie klinicznej, prowadzonej pod nadzorem zespołu lekarzy i innych specjalistów opieki zdrowotnej.
- Terapię dopuszczono do leczenia konkretnego schorzenia u pacjentów z określonej grupy demograficznej. Np. wstępne próby nowego leku zwykle prowadzi się na uczestnikach w wieku od 18 do 65 lat cierpiących na daną chorobę. Naukowcy muszą przeprowadzić dalsze próby kliniczne w celu oceny, czy terapię można stosować w innych grupach (np. u małych dzieci, u ludzi z chorobami współistniejącymi lub u osób, które są aktualnie poddawane innemu rodzajowi leczenia).
- Dane leczenie dopuszczono w przypadku określonego celu lub zaburzenia, a naukowcy badają, czy można je stosować w innych sytuacjach i przy innych schorzeniach (np. chcą się dowiedzieć, czy dopuszczona do stosowania terapia, która wywołuje skutki przeciwzapalne, może być bezpiecznie i skutecznie stosowana do leczenia stanów zapalnych. Takie badania również muszą zostać sprawdzone i zatwierdzone drogą prób klinicznych. W tym kontekście dane leczenie może też być określane jako eksperymentalne, nawet jeśli zostało oficjalnie dopuszczone do innych zastosowań klinicznych.
- Leczenie zostało zatwierdzone, a naukowcy badają nową drogę podania produktu leczniczego (np. w postaci tabletki, żelu, zastrzyku itp.). Nawet jeśli terapia przeszła przez procedurę zatwierdzania i dopuszczono ją do zastosowań klinicznych, nowy mechanizm podawania musi zostać poddany próbom klinicznym, zanim będzie można go rutynowo stosować w procedurach medycznych.
O terapiach, które są w trakcie prób klinicznych, mówi się, że są to „terapie eksperymentalne”. Można je też określać jako „terapie przed zatwierdzeniem”, ponieważ jeszcze nie zatwierdzono ich do zastosowań klinicznych. Nie należy ich jednak mylić z „nieuprawnionymi terapiami”, które nie są poparte badaniami ani odkryciami naukowymi. Kliniki, które oferują nieuprawnione terapie, mogą wykorzystywać luki prawne, aby nie musieć przestrzegać standardów bezpieczeństwa. Mogą też przekazywać organom regulacyjnym niedokładne lub mylne informacje. Dlatego nie podlegają takim samym procedurom nadzoru, jak uprawnione, eksperymentalne terapie. Więcej na temat ryzyka związanego z nieuprawnionymi terapiami można przeczytać pod tym adresem.
Jakie są różne etapy prób klinicznych?
Aby przenieść terapię z laboratorium do praktyki klinicznej – nazywa się to po angielsku translational research, czyli badanie przekładające odkrycie naukowe na praktyczne zastosowanie – naukowcy muszą wykonać serię ściśle monitorowanych prób klinicznych, aby potwierdzić jej skuteczność i bezpieczeństwo. Ten proces składa się z kilku konkretnych faz. Jeśli podczas którejkolwiek fazy okaże się, że terapia nie przynosi żądanego skutku lub wiąże się z nieakceptowalnie wysokim poziomem ryzyka działań niepożądanych, badanie kliniczne zostaje przerwane.
W tym punkcie podajemy krótki ogólny opis procesu prób klinicznych. Jeśli czytelnik chce się dowiedzieć więcej o aktualnie trwających badaniach jakiegoś schorzenia lub układu narządów, znajdzie dodatkowe informacje w punkcie Obecne i potencjalne wykorzystanie. Bardziej szczegółowy opis procesu prób klinicznych znajduje się poniżej.
Najwcześniejsze etapy prób klinicznych – tzw. faza przedkliniczna – prowadzi się w laboratoriach z zastosowaniem ludzkich komórek i tkanek. Dzięki temu naukowcy mogą badać, w jaki sposób ludzkie komórki reagują na terapię. Zaczynają też gromadzić dane na temat bezpieczeństwa i skuteczności w ściśle kontrolowanym środowisku. W punkcie Metody i narzędzia znajduje się więcej informacji o tym, w jaki sposób naukowcy mogą tworzyć w laboratorium „modele” ludzkiej tkanki.
Kolejną fazą prób przedklinicznych jest prowadzenie badań na modelach zwierzęcych. Naukowcy badają, czy dana terapia przynosi żądany skutek medyczny u żywych zwierząt, w znacznie bardziej złożonych warunkach niż model oparty na komórkach jednego rodzaju. Oceniają też bezpieczeństwo terapii, rejestrując skutki działania różnych dawek i ewentualne działania uboczne. Badania mogą być powtarzane na różnych gatunkach zwierząt, aby uzyskać bardziej szczegółowe wyniki przed przejściem do prób klinicznych na ludziach.
Próby kliniczne są podzielone na kilka faz. Każda z nich jest skonstruowana tak, aby uzyskać jasne, czytelne, dokładne i konkretne informacje na temat bezpieczeństwa i skuteczności badanej terapii. Jeśli zostanie wykazane, że terapia jest bezpieczna i skuteczna, liczbę uczestników próby stopniowo się zwiększa.
Faza 0: Niektóre nowe terapie eksperymentalne sprawdza się na bardzo małej liczbie zdrowych ochotników, zanim rozpocznie się próbę u faktycznych pacjentów. Celem jest potwierdzenie, że terapia stosowana w ludzkim organizmie działa zgodnie z oczekiwaniami. Ten etap badania przed etapem 1 określa się też m.in. jako „badanie przedkliniczne”, „badanie wstępne” lub badanie mające na celu „udowodnienie słuszności koncepcji”.
Faza 1 (I): Uczestnicy (pacjenci lub zdrowi ochotnicy) otrzymują różne dawki leku. Celem tego etapu jest określenie bezpieczeństwa różnych dawek i zrozumienie, w jaki sposób i w jakim tempie badany produkt jest metabolizowany w organizmie.
Faza 2 (II): Terapię stosuje się u większej grupy uczestniczących pacjentów. Celem jest ocena skuteczności terapii pod względem leczenia objawów podmiotowych oraz jakości życia w krótkiej perspektywie czasowej.
Faza 3 (III): Nową terapię podaje się większej grupie pacjentów, od kilkuset do kilku tysięcy uczestników. Celem jest porównanie nowej terapii z innym istniejącym sposobem leczenia, aby określić, czy nowa metoda jest lepsza niż standardowa i czy występują jakieś istotne skutki uboczne. (Jeśli nie istnieją inne sposoby leczenia, terapię porównuje się z placebo – jest to sposób leczenia, który nie powinien wywoływać skutków terapeutycznych, taki jak pigułka cukrowa. Służy to do zniwelowania „efektu placebo” – dobrze udokumentowanego zjawiska polegającego na tym, że ludzie, którzy sądzą, iż otrzymali prawdziwy lek, czują się lepiej i doświadczają ustąpienia lub złagodzenia objawów. Na początku badania uczestnicy zostaną poinformowani, że mogą otrzymać placebo zamiast faktycznego leku. Uczestnicy, którzy otrzymają placebo, najprawdopodobniej nie odniosą żadnych bezpośrednich medycznych korzyści z uczestnictwa w badaniu.)
Faza 4 (IV): Naukowcy kontynuują gromadzenie danych na temat terapii, gdy zostanie już zatwierdzona i można ją przepisywać pacjentom. Celem jest ocena długoterminowych skutków terapii u dużej populacji. Nie wszystkie terapie wymagają tej fazy.
Decyzja o odmowie wzięcia udziału w próbie klinicznej lub wycofanie się w jej trakcie nie powinny mieć wpływu na standard opieki zdrowotnej pacjenta. Wymaganie od pacjenta opłat za uczestnictwo w próbie klinicznej nie jest typowe.
Uwaga: fazy próby klinicznej mogą być numerowane za pomocą cyfr arabskich lub rzymskich. Ze względów spójności, w naszej witrynie stosujemy cyfry arabskie.
Jakie są wyzwania?
Dobrostan uczestników: Prowadzenie prób klinicznych jest możliwe wyłącznie dzięki uprzejmości i ofiarności uczestniczących ochotników. Naukowcy mają obowiązek otoczyć uczestników opieką, a ponadto zasady etyki nakazują im jako priorytet stawiać dobrostan uczestników nad interesami badania oraz innymi ewentualnymi konfliktami interesów. Tę koncepcję nazywa się prymatem człowieka.
Zarządzanie ryzykiem: Próby kliniczne są ściśle monitorowane, ale z racji swojej natury są mniej pewne niż sprawdzone i zatwierdzone sposoby leczenia. U uczestników mogą wystąpić nieprzewidziane skutki uboczne. Może być konieczne wycofanie pacjenta z badania. Jeśli zespół prowadzący badanie kliniczne zdecyduje, że ryzyka przewyższają potencjalne korzyści dla pacjenta, badanie może zostać wstrzymane i nie przejść do kolejnej fazy. Jest to cenny aspekt procesu prób klinicznych, który zapobiega narażaniu pacjentów na dalsze niepotrzebne ryzyko.
Ograniczenia prób: Próby kliniczne są skonstruowane tak, aby badać daną terapię w konkretnych przypadkach. Tylko w takich przypadkach terapię uznaje się za sprawdzoną i potwierdzoną naukowo. Leczenie, którego bezpieczeństwo zatwierdzono u danej populacji (np. u młodych dorosłych) należy uznać za „niezatwierdzone” u innych populacji z tym samym schorzeniem (np. u dzieci lub młodych dorosłych z zaburzeniami współistniejącymi). Nawet jeśli na podstawie istniejących dowodów można wyciągnąć wniosek, że leczenie powinno być bezpieczne u pacjentów z innej grupy demograficznej, takie leczenie musi zostać poddane dalszym badaniom klinicznym, aby można je było uznać za bezpieczne i skuteczne w takim przypadku.
Proces jest długi i obarczony niepewnością: Proces opracowywania nowych terapii oraz potwierdzania bezpieczeństwa istniejących terapii w nowych zastosowaniach jest długotrwały. Terapie z wykorzystaniem genów i komórek podlegają rygorystycznej procedurze analizy i korekty naukowej oraz etycznej na etapach zarówno badań i rozwoju, jak i prób klinicznych. Droga „od mikroskopu do gabinetu”, czyli od opracowania leczenia w laboratorium do jego regularnego wdrożenia w szpitalu, trwa wiele lat. Bardzo ważnym aspektem tej procedury jest odrzucenie terapii, które są niebezpieczne, nieskuteczne lub nieodpowiednie. W badaniach produktów leczniczych, do zastosowań klinicznych zostaje dopuszczonych mniej niż 15% leków, które przeszły do fazy 1. Nawet w przypadku badań zakończonych sukcesem może upłynąć wiele lat, zanim terapia uzyska pełne zatwierdzenie i zostanie dopuszczona do stosowania, mimo że wyniki prób klinicznych były obiecujące. Ponadto, może dojść do opóźnień, zanim krajowa publiczna służba zdrowia dopuści zatwierdzoną terapię do faktycznego stosowania. Więcej na temat kwestii regulacyjnych związanych z nowymi terapiami można przeczytać pod tym adresem.
Ocena etyczna
Przed rozpoczęciem badań z wykorzystaniem zwierząt laboratoryjnych lub ludzi, takie badania muszą uzyskać zgodę komisji bioetycznej. Zależnie od lokalnych przepisów, komisja bioetyczna (lub podobny kompetentny organ) może być związana z instytucją prowadzącą badanie (taką jak uniwersytet lub szpital) lub z krajową służbą zdrowia. Niektóre badania mogą zostać ocenione pod względem etyki przez więcej niż jedną komisję – np. jeśli w badaniu rekrutuje się pacjentów w państwowych ośrodkach opieki zdrowotnej, takie badania muszą uzyskać zgodę zarówno wewnętrznej komisji bioetycznej danej instytucji, jak i krajowej komisji bioetycznej.
Członkowie komisji zwykle uczestniczą w niej dobrowolnie. Należą do nich przede wszystkim eksperci oraz ludzie niezwiązani bezpośrednio z branżą, tacy jak specjaliści z dziedziny farmaceutyki i statystyki. Ich rolą jest dopilnowanie, aby konstrukcja badania umożliwiała uzyskiwanie cennych, istotnych i wartościowych danych przy ograniczeniu niepokoju, dyskomfortu i niewygody uczestników do minimum. Ponadto, komisja musi zapewnić, aby wszelkie pytania zadawane uczestnikom i nakładane na nich wymagania były zrozumiałe i zasadne.
W przypadku badań z wykorzystaniem żywych organizmów komisja bioetyczna ma możliwość zadawania pytań bezpośrednio badaczom. Komisja może wstrzymać wydanie zgody, dopóki w protokole badania lub formalnościach związanych z pacjentem, takich jak formularze świadomej zgody, nie zostaną wprowadzone określone zmiany.
Badania przedkliniczne
Opracowanie nowych terapii rozpoczyna się w laboratorium – jest to faza przedkliniczna badania. Do wstępnego zrozumienia skutku terapii stosuje się modele oparte na komórkach i tkankach.
Proste modele składają się z komórek jednego rodzaju. Używa się ich zwykle na najwcześniejszych etapach badania, aby potwierdzić, że ludzkie komórki tolerują daną terapię. Naukowcy mogą badać poddane terapii komórki w kontrolowanym, uproszczonym środowisku. Porównując późniejsze, złożone modele z wcześniej badanymi prostymi modelami, naukowcy mogą ocenić, jakie czynniki mogą mieć wpływ na skutek terapii.
Aby uzyskać odpowiedź na bardziej złożone pytania, naukowcy mogą stosować bardziej zaawansowane, rozbudowane modele. W takich modelach można stosować wiele różnych rodzajów komórek. Zwykle projektuje się je tak, aby odzwierciedlały właściwości fizykochemiczne tkanki dokładniej niż proste modele. Naukowcy mogą wykorzystywać takie modele w badaniach wpływu terapii na poddawaną leczeniu tkankę lub na otaczającą tkankę i narządy. O takich badaniach mówi się, że są prowadzone „in vitro” (łac. „w szkle” – określenie pochodzi z czasów, gdy sprzęt laboratoryjny do hodowli kultur komórek wykonywano głównie ze szkła). Dzięki badaniom in vitro naukowcy mogą usprawnić metodę leczenia, zanim zastosują ją na żywych organizmach. W punkcie Metody i narzędzia znajduje się więcej informacji o tym, w jaki sposób naukowcy mogą tworzyć w laboratorium „modele” ludzkiej tkanki.
Jeśli wyniki badań in vitro okażą się obiecujące, kolejny etap badania przeprowadza się na modelach zwierzęcych. Poprzez badanie in vivo (łac. „w żywym”) naukowcy dowiadują się, w jaki sposób na leczenie reaguje organizm jako całość. W przeciwieństwie do eksperymentów in vitro, takie badania mogą monitorować następcze skutki i wpływ terapii na części organizmu niepoddawane bezpośrednio leczeniu. Możliwe jest odpowiednie dopracowanie i modyfikacja terapii lub mechanizmu podawania leku. Zależnie od choroby i badanego układu narządów, terapia może przejść przez szereg udanych prób klinicznych na różnych modelach zwierzęcych.
Próby przedkliniczne trwają zwykle 1-5 lat, choć ten czas może być dłuższy. Gdy naukowcy dokładnie poznają bezpieczeństwo i skuteczność terapii na odpowiednim modelu zwierzęcym, mogą wnioskować o przejście badania do fazy klinicznej.
Próby (badania) kliniczne
Próby kliniczne prowadzi się z udziałem ludzi, aby zbadać nową terapię lub nowy sposób stosowania zatwierdzonej terapii. Próby kliniczne dzielą się na kilka faz. Celem każdej z nich jest uzyskanie czytelnych, jasnych i dokładnych odpowiedzi na konkretne pytania. W miarę uzyskiwania nowych informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności terapii, liczbę uczestników stopniowo się zwiększa. Naukowcy muszą uzyskać zgodę odpowiedniej komisji bioetycznej na przejście do nowej fazy badania. Typowa próba kliniczna trwa łącznie od sześciu do siedmiu lat.
W każdej fazie badania uczestniczy grupa „kontrolna”. Członkowie grupy kontrolnej nie otrzymują badanej terapii. Otrzymują zamiast tego istniejącą terapię standardową – o ile takowa istnieje – lub są leczeni z zastosowaniem placebo. Grupa kontrolna powinna być poddawana identycznym procedurom, jak grupa otrzymująca prawdziwą terapię (grupa leczenia), aby uczestnicy nie wiedzieli, do której grupy należą. Pacjenci mogą np. dostawać pigułki cukrowe lub może im być wstrzykiwany środek obojętny, niepowodujący skutków terapeutycznych.
Dane uzyskane od grupy kontrolnej stanowią punkt wyjściowy (podstawowy) lub punkt odniesienia. Jeśli między grupą kontrolną a grupą leczenia zostanie zaobserwowana różnica, badacze mogą powiązać ten skutek z terapią eksperymentalną. Jeśli wyniki w obu grupach są podobne, to sugeruje, że skutek jest wywołany efektem placebo (czyli wywarciem pozytywnego wpływu na objawy choroby, ponieważ pacjent jest przeświadczony, że otrzymuje prawdziwe leczenie), a nie samą terapią eksperymentalną.
Tam, gdzie jest to praktyczne, uczestnicy nie wiedzą, czy otrzymują terapię eksperymentalną, czy placebo/terapię standardową. O takiej próbie mówi się, że jest ślepa. Celem zaślepienia próby jest zapobieganie podświadomym oczekiwaniom pacjentów na wywarcie jakiegoś skutku przez badany produkt. Badanie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby polega na tym, że ani uczestnicy, ani badacze, którzy stosują terapię i gromadzą dane, nie wiedzą, jakie leczenie otrzymuje dana osoba w trakcie badania.
Faza 0: W niektórych przypadkach nowe terapie eksperymentalne sprawdza się na bardzo małej liczbie zdrowych ochotników, zanim formalnie rozpocznie się Faza 1. Celem tego etapu jest określenie, czy terapia przynosi u ludzi jakieś skutki, których nie przewidziano na podstawie badań na zwierzętach, aby zapobiec nieprzewidzianym zdarzeniom niepożądanym. Ta faza może się nazywać różnie, np. „badanie przedkliniczne”, „badanie wstępne”, „badanie w celu udowodnienia słuszności koncepcji”, „badanie pierwsze na człowieku” itp.
Faza 1
W badaniu Fazy 1 zwykle bierze udział mniej niż pięćdziesięcioro uczestników, a zależnie od charakteru badania i częstości występowania badanego schorzenia może ich być nawet mniej niż dziesięcioro. Uczestnikami mogą być zdrowi ochotnicy lub pacjenci. Badany produkt leczniczy podaje się różnym grupom pacjentów w różnych dawkach i stężeniach.
Celem tej fazy jest ocena bezpieczeństwa różnych dawek, aby zrozumieć szybkość ich działania na organizm i określić tempo ich metabolizmu. W tej fazie naukowcy określają najmniejszą dawkę skuteczną (najmniejszą ilość, jaką trzeba podać, aby uzyskać efekt terapeutyczny) i dawkę maksymalną (dawkę, powyżej której skutek się nie różni lub po której przekroczeniu terapia staje się niebezpieczna lub przestaje być tolerowana).
Faza 2
Fazę 2 prowadzi się na większej grupie pacjentów – zwykle między 80 a 100 osób. Naukowcy oceniają wpływ terapii na objawy podmiotowe i przedmiotowe choroby lub zaburzenia. Na tym etapie można też oceniać wpływ różnych dawek na objawy podmiotowe choroby.
Celem tej fazy jest ustalenie, czy terapia powoduje cofanie się objawów podmiotowych u pacjenta w krótkiej perspektywie czasowej (liczonej w miesiącach, a nie w dłuższym okresie).
Podczas tego etapu ocenia się również tolerancję terapii i wpływ na jakość życia pacjenta. Oprócz wykonywania badań medycznych i oceny wpływu na stan zdrowia, badacze mogą przeprowadzać z pacjentami wywiady, zadając im pytania na temat osobistych doświadczeń i odczuć z terapii. Dzięki temu mogą ulepszyć i dopracować protokół badania oraz wyznaczyć rozsądne oczekiwania przyszłych pacjentów względem potencjalnych korzyści, skutków ubocznych lub niedogodności związanych z uczestnictwem.
Faza 3
W Fazie 3 nową terapię podaje się większej grupie pacjentów, od kilkuset do kilku tysięcy uczestników.
Nową terapię stosuje się u większej grupy uczestniczących pacjentów, liczonej w tysiącach. Celem jest porównanie nowej terapii z innym istniejącym sposobem leczenia (lub placebo, jeśli inna terapia nie jest dostępna), aby określić, czy nowa metoda jest lepsza niż standardowa i czy występują jakieś istotne skutki uboczne
Faza 4
Fazę 4 prowadzi się po zatwierdzeniu terapii, gdy jest już oficjalnie dostępna i można ją przepisywać pacjentom. Nie wszystkie terapie wymagają tej fazy.
W Fazie 4 badacze cały czas gromadzą dane na temat terapii od pacjentów, którym ją przepisano w ramach standardowej opieki. Celem jest ocena skutków długoterminowych terapii, w tym czasu trwania skutków pozytywnych oraz zbadania, czy w dłuższej perspektywie czasowej występują jakieś zdarzenia niepożądane.
Decyzję o odpowiedniej długości okna czasowego na ciągłe gromadzenie danych zwykle omawia i podejmuje komisja bioetyczna.
Trwające badania kliniczne
Obecnie naukowcy prowadzą szereg badań nad nowatorskimi badaniami z wykorzystaniem genów i komórek. Badania są prowadzone w laboratoriach i w ramach prób klinicznych. Więcej informacji o badaniach nad konkretnymi chorobami i tkankami można znaleźć w odpowiednich broszurach.
Jeśli pacjentowi zostanie zaproponowane uczestnictwo w próbie klinicznej, ważne jest, aby na podjęcie decyzji poświęcił tyle czasu, ile potrzebuje, i aby dokonał wyboru z pełną świadomością. W razie pytań i wątpliwości dotyczących zaoferowanego leczenia, pacjent może wykorzystać te pytania podczas rozmowy z pracownikiem ochrony zdrowia. Zespół badawczy powinien też dać potencjalnemu uczestnikowi możliwość zadawania pytań dotyczących badania. Uczestnik może się też skontaktować z członkami organizacjami pacjentów i zapytać ich o doświadzenia z uczestnictwa w próbie klinicznej.
Decyzja o odmowie wzięcia udziału w próbie klinicznej lub wycofanie się w jej trakcie nie powinny mieć wpływu na standard opieki zdrowotnej pacjenta. Wymaganie od uczestników, aby płacili za uczestnictwo w próbie klinicznej, nie jest zwyczajowo spotykane.
Dlaczego zaoferowano mi niezatwierdzoną terapię eksperymentalną?
Próby kliniczne prowadzi się, aby znajdować odpowiedzi na bardzo specyficzne pytania badawcze. To oznacza, że gdy proces prób klinicznych danej terapii się zakończy, będzie ona zatwierdzona do stosowania wyłącznie w konkretnych przypadkach medycznych. Istnieje szereg uzasadnionych przyczyn, dla których pacjentowi oferuje się produkt jeszcze niezatwierdzony do leczenia ich choroby.
Badanie skutków zatwierdzonej terapii w nowej populacji pacjentów.
Niektóre próby kliniczne trzeba powtarzać w innych podgrupach populacji, aby potwierdzić, że terapie są bezpieczne i skuteczne. Np. terapia dopuszczona do stosowania u dorosłych nie jest automatycznie zatwierdzona do leczenia dzieci. Próby kliniczne trzeba czasem regularnie powtarzać, aby uzyskać bardziej złożone profile pacjentów oraz ocenić bezpieczeństwo i skuteczność terapii u pacjentów z wieloma współistniejącymi chorobami lub zaburzeniami.
Nowatorskie metody dostarczania produktu leczniczego w zatwierdzonych terapiach.
Proces próby klinicznej musi zostać powtórzony, aby zbadać nowe metody stosowania terapii, dostarczania badanego produktu leczniczego itp. Ma to na celu potwierdzenie, że skutki terapii i ich czas trwania są porównywalne ze sprawdzoną i zatwierdzoną metodą. Bada się również charakter i częstość ewentualnych skutków ubocznych związanych z nową metodą.
Badanie, czy terapii dopuszczonej do stosowania w przypadku danego schorzenia można użyć, aby leczyć inną chorobę.
Istnieje możliwość zmiany przeznaczenia terapii do leczenia innego zaburzenia zdrowia. Może się tak stać, gdy oba schorzenia charakteryzują się podobnymi objawami podmiotowymi lub mają podobne mechanizmy działania. Ponadto, drugorzędny skutek terapii mógłby się okazać korzystny w przebiegu innego schorzenia.
Gdy bada się nowe zastosowanie klinicznie sprawdzonej i zatwierdzonej terapii, badacze mogą uzyskać zezwolenie na pominięcie Fazy 1 prób klinicznych, ponieważ określono już profil bezpieczeństwa.
Terapie „przed zatwierdzeniem” i „nieuprawnione”
Niestety, niektóre organizacje wykorzystują wieloznaczność koncepcji terapii „przed zatwierdzeniem” lub „eksperymentalnych” i proponują pacjentom terapie, które nie zostały zbadane i potwierdzone naukowo. „Terapie eksperymentalne” to takie, które nie zostały dopuszczone do obrotu oraz są obecnie w trakcie prób klinicznych, których ostatecznym celem jest uzyskanie prawnego zezwolenia na stosowanie. „Terapie przed zatwierdzeniem” to termin mający szersze znaczenie. Obejmuje wszystkie terapie, które nie zostały dopuszczone do obrotu.
„Nieuprawnione terapie” to takie terapie, które nie przeszły przez formalny proces weryfikacji i recenzji naukowej lub nie spełniają prawnych wymagań nakładanych przez organy regulacyjne. Nie podlegają one takiemu samemu nadzorowi prawnemu i etycznemu, jak terapie eksperymentalne. Więcej na temat ryzyka związanego z nieuprawnionymi terapiami można przeczytać pod tym adresem.
Uwaga dotycząca „niezgodnego z przeznaczeniem” stosowania wyrobów medycznych.
W ramach leczenia, lekarz może przepisać pacjentowi każdy licencjonowany wyrób medyczny, nawet jeśli nie został on dopuszczony do stosowania w konkretnym przypadku. Takie zastosowanie może znajdować oparcie w piśmiennictwie (np. w opublikowanych analizach przypadków), a społeczność medyczna może je uznawać za bezpieczne i odpowiednie. Wyroby medyczne mogą być na szeroką skalę stosowane „niezgodnie z przeznaczeniem” w konkretnym przypadku, zanim próby kliniczne formalnie potwierdzą taką możliwość. Dobrze znanym przykładem są beta-blokery, czyli leki przeznaczone oficjalnie do leczenia nadciśnienia tętniczego i zaburzeń rytmu serca, które przepisuje się również w celu zmniejszania lęku i niepokoju. Te wyroby przeszły przez proces prób klinicznych, a kompetentne organy regulacyjne i komisje bioetyczne oceniły ich wartość. Dlatego ich stosowania niezgodnie z przeznaczeniem nie uważa się za nieuprawnioną terapię.
