Les thérapies géniques et cellulaires offrent un grand potentiel dans la création de thérapies efficaces pour des maladies difficiles à traiter. Ce domaine s'est développé rapidement au cours des dernières décennies. Il existe déjà des thérapies approuvées en Europe qui peuvent guérir des maladies congénitales mortelles. Les journalistes et autres professionnels des médias peuvent être amenés à diriger des discussions sur ce sujet plus fréquemment, dans le contexte de la biologie et des soins de santé, ou en termes d'implications sociales et éthiques.
Entre les représentations populaires et les idées fausses sur les thérapies géniques et cellulaires, et le rythme des progrès et des changements dans ce domaine, il y a beaucoup de place pour les malentendus.
Malheureusement, il y a aussi des individus et des cliniques qui exploitent ces malentendus et profitent des patients et des soignants dont les options thérapeutiques sont limitées.
Ces malentendus et ces informations erronées risquent d'influencer les choix des patients en matière de soins de santé et de les amener à prendre une décision qui, en fin de compte, n'est pas la bonne. Ils peuvent également influencer la façon dont le grand public - y compris les bailleurs de fonds et les décideurs politiques - perçoit le domaine, et la façon dont les personnes qui choisissent de recevoir des thérapies géniques et cellulaires sont perçues.
Si vous fournissez des informations sur les thérapies géniques et cellulaires à un public de lecteurs, d'auditeurs ou de téléspectateurs, vous pouvez influencer la façon dont les gens pensent et ressentent ces thérapies.
Nous avons rassemblé des ressources qui fourniront une introduction approfondie au domaine de la thérapie génique et cellulaire. Nous espérons que ces informations seront utiles, précises et équilibrées pour votre public.
Thérapie génique et cellulaire : les bases
De nombreux termes relatifs à la thérapie génique et cellulaire ont une signification technique spécifique, distincte de leur utilisation familière. La couverture médiatique accrue du sujet peut signifier que votre groupe a une compréhension partielle et incertaine de certains termes. Il est important d'être clair dans la façon dont vous utilisez un terme particulier ; la disparité entre l'utilisation technique et familière d'un terme peut conduire à une mauvaise interprétation.
Vous trouverez des ressources expliquant les concepts biologiques fondamentaux de la thérapie génique et cellulaire dans notre section « Notions fondamentales sur les cellules et les gènes ».
Vous trouverez des ressources expliquant les techniques utilisées dans la recherche et la thérapie dans notre section « Méthodes et outils ».
Vous trouverez ci-dessous un aperçu des raisons pour lesquelles certaines pathologies se prêtent mieux que d'autres au traitement par les thérapies génique et cellulaire.
Comment les thérapies géniques et cellulaires arrivent-elles en clinique ?
Pour être approuvées en vue d'un usage clinique, les nouvelles thérapies doivent passer par le processus d'essais cliniques et d'approbation réglementaire. Une fois qu'une thérapie a été approuvée, les prestataires de soins de santé nationaux ou régionaux doivent mettre en place un système d'achat/remboursement avec les fabricants de la thérapie afin de la fournir dans leurs cliniques.
Toutes les nouvelles thérapies doivent faire l'objet d' essais cliniques afin de confirmer leur sécurité et leur efficacité.
Une fois que l'efficacité et la sécurité cliniques d'une thérapie ont été démontrées, celle-ci doit recevoir une autorisation réglementaire, également appelée autorisation de mise sur le marché, ou simplement autorisation ou approbation.
Dans l'UE, l'organisme de réglementation chargé de délivrer l'autorisation de mise sur le marché est l'Agence européenne des médicaments (EMA).
Lorsqu'une thérapie a été approuvée, il peut s'écouler un certain temps avant qu'elle ne soit disponible dans les services de santé régionaux. Ce délai est déterminé aux niveaux régional et national, plutôt qu'au niveau de l'UE. Vous trouverez ci-dessous des informations sur les facteurs qui influencent la disponibilité des thérapies approuvées, y compris le remboursement des fabricants de thérapies.
Si une thérapie a été approuvée par l'EMA, mais qu'elle n'est pas disponible partout, les patients des pays de l'UE peuvent avoir le droit de se déplacer pour recevoir des soins. Cette démarche est facilitée par un réseau européen de référence (ERN). Il s'agit de réseaux internationaux qui permettent le partage de connaissances spécialisées en matière de soins de santé. La décision de se déplacer ou non pour recevoir des soins peut être conseillée par le réseau européen de référence, mais c'est en fin de compte le patient qui doit prendre cette décision en consultation avec son équipe de confiance.
Accès à des thérapies non autorisées ou non éprouvées
Il existe plusieurs voies par lesquelles une personne peut recevoir une thérapie dont l'utilisation sur le marché n'a pas encore été approuvée.
Il s'agit de thérapies qui n'ont pas fait l'objet d'essais cliniques. Les fabricants et les praticiens n'ont pas eu à prouver à un organisme de réglementation que la thérapie était scientifiquement valable. Ces thérapies peuvent être proposées en profitant de lacunes, en fournissant des informations trompeuses ou partielles, ou simplement en continuant à proposer une thérapie qui ne répond pas aux normes réglementaires. Dans certains cas, cela peut être techniquement légal, mais ces thérapies ne bénéficient pas des mêmes garanties que les thérapies réglementées.
La couverture médiatique des nouvelles thérapies peut utiliser les termes « non prouvé », « expérimental », « expérimental » et autres pour désigner la même chose. Cette confusion peut aider des cliniques peu scrupuleuses à proposer des thérapies qui ne sont pas fondées sur des preuves scientifiques. Nous vous recommandons d'en savoir plus sur les thérapies non éprouvées, afin de pouvoir utiliser ces termes avec précision et de sensibiliser votre public aux nuances qu'ils comportent.
Questions éthiques et sociales liées aux thérapies géniques et cellulaires
Le sujet des thérapies géniques et cellulaires peut être controversé. Certaines personnes s'opposent, pour des raisons religieuses, idéologiques ou personnelles, aux techniques utilisées dans la recherche, à l'édition de gènes au niveau embryonnaire ou à l'idée même des thérapies.
Vous trouverez des ressources sur les questions éthiques et sociales entourant les thérapies géniques et cellulaires dans notre section « Éthique et société ».
Une thérapie qui a reçu l'approbation réglementaire et qui a été mise à disposition au niveau régional peut encore s'avérer difficile d'accès pour certains patients. De nombreuses sociétés connaissent déjà des inégalités en matière de soins de santé, en raison de circonstances financières ou sociales. Une thérapie fournie gratuitement par un service national de santé peut encore entraîner des coûts élevés liés aux déplacements, aux soins et à l'absentéisme, pour n'en citer que quelques-uns. Les défenseurs des soins de santé se sont inquiétés du fait que, si les thérapies innovantes peuvent améliorer considérablement la vie de ceux qui les reçoivent, elles comportent le risque de toutes les nouvelles technologies : celui d'amplifier les inégalités systémiques existantes. Ces thérapies étant relativement nouvelles, très peu de recherches ont été menées sur les questions d'équité en matière de soins de santé dans le cadre de la thérapie génique et cellulaire.
Il est difficile d'aborder le sujet de la thérapie génique et cellulaire sans aborder certaines questions éthiques. Nous vous encourageons à garder à l'esprit que votre formulation peut influencer l'idée que votre public se fait de ces thérapies et des personnes qui les reçoivent.
Informations spécifiques et expertise
Si vous souhaitez en savoir plus sur l'utilisation ou l'étude des thérapies géniques et cellulaires pour traiter une pathologie particulière, nous vous recommandons de commencer par consulter nos fiches d'information spécifiques à cette pathologie. Nous ajoutons constamment de nouveaux sujets à nos fiches d'information.
Vous trouverez des informations sur les essais cliniques en cours en Europe dans le registre européen des essais cliniques.
Vous pourrez peut-être trouver un registre national des essais cliniques sur le site web de votre fournisseur de soins de santé ou sur un site gouvernemental.
Vous trouverez des informations et des études de cas sur le développement des thérapies géniques et cellulaires dans notre section « Voies de recherche ».
Nous ne sommes pas en mesure de vous mettre en contact direct avec des experts du domaine pour un commentaire ou une interview. Nos fiches d'information et nos pages « Spotlight on Research » peuvent constituer un point de départ utile pour identifier des experts scientifiques, et les agences de soutien nationales peuvent être en mesure de recommander des personnes ayant une expertise vécue.
Certains médias présentent les thérapies géniques et cellulaires comme un « remède miracle » qui permettra un jour de guérir toutes les maladies et toutes les blessures. Votre public peut croire, consciemment ou inconsciemment, que les thérapies géniques et cellulaires sont un « meilleur » moyen de traiter les maladies et les blessures. Il est également important de garder à l'esprit que toutes les décisions en matière de soins de santé sont profondément personnelles et doivent être considérées sur une base individuelle. Les risques ou les effets secondaires jugés acceptables au niveau réglementaire peuvent ne pas l'être pour chaque personne atteinte de la maladie, en fonction de ses priorités. Les personnes qui estiment que leur maladie est bien prise en charge par les thérapies traditionnelles et qui sont satisfaites de leur qualité de vie peuvent préférer poursuivre cette approche plutôt que de subir une thérapie irréversible.
Nous conseillons aux patients de se poser les questions suivantes lorsqu'ils s'adressent à leur prestataire de soins, afin de s'assurer qu'ils prennent une décision conforme à leurs propres priorités en matière de soins de santé. Elles peuvent offrir un point de vue utile sur le processus de prise de décision individuel.