- Procedure per tutti gli sviluppatori di ATMP: Raccomandazione scientifica sulla classificazione degli ATMP
Questa procedura ha lo scopo di determinare se un medicinale rientra o meno nella categoria legale degli ATMP e, in caso affermativo, quale tipo di ATMP sia, in conformità con le definizioni legali dell'UE. La domanda viene presentata all'EMA, e il CAT fornisce queste raccomandazioni dopo una consultazione con la Commissione Europea e entro 60 giorni dalla ricezione della richiesta (Articolo 17 del Regolamento (CE) n° 1394/2007).
Questa procedura è volontaria e gratuita.
La domanda include due moduli (uno per le informazioni amministrative e uno per la richiesta di classificazione e le informazioni di briefing) che devono essere inviati via email all'EMA in date di presentazione specifiche. I moduli, le date di presentazione e ulteriori informazioni, comprese le linee guida sulla classificazione, sono disponibili sulla pagina web dedicata dell'EMA qui.
Inoltre, per anticipare la potenziale classificazione di un medicinale come ATMP, può essere utile consultare i riassunti delle precedenti raccomandazioni scientifiche del CAT sulla classificazione degli ATMP disponibili sulla pagina web dedicata dell'EMA qui.
- Procedura specifica per i titolari dello status di PMI che sviluppano ATMP: la procedura di certificazione degli ATMP
La procedura di certificazione è dedicata ai titolari dello status di PMI. Per maggiori informazioni sulle condizioni e su come ottenere questo status, si veda la sezione sullo status di PMI nei Passi pratici all'interno dell'entrata ‘Sostegno allo sviluppo di farmaci innovativi a livello dell'EMA’ e la pagina web dedicata dell'EMA qui.
La procedura di certificazione mira a incentivare le PMI a condurre studi di qualità e non clinici sugli ATMP, specialmente per quelle che non dispongono delle risorse necessarie per sviluppare tali medicinali fino alla fase di commercializzazione. Sebbene sia indipendente dalla presentazione di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio, mira anche a "facilitare la valutazione di ogni eventuale futura domanda di sperimentazione clinica e autorizzazione di immissione in commercio basata sugli stessi dati. Per questo motivo, la valutazione di una domanda di certificazione deve essere effettuata in conformità degli stessi requisiti scientifici e tecnici applicabili ad una richiesta di autorizzazione di immissione in commercio" (Considerando 3 del Regolamento della Commissione (CE) n. 668/2009 del 24 luglio 2009).
La procedura di certificazione comporta una valutazione scientifica da parte del CAT dei dati di qualità e, se disponibili, dei dati non clinici generati dalle PMI in qualsiasi fase del processo di sviluppo degli ATMP. Per ottenere questa valutazione, il CAT può richiedere informazioni supplementari e/o, previo accettazione da parte del richiedente, una visita in loco nei locali dove l'ATMP in questione viene sviluppato.
Dopo questa valutazione, il CAT emetterà una raccomandazione sulla quale l'EMA emetterà una certificazione.
La procedura può essere suddivisa in due fasi:
- Fase pre-sottomissione della richiesta di certificazione ATMP:
- Lo sponsor deve creare un account EMA sul portale EMA Account Management e presentare una domanda scritta in inglese tramite la piattaforma EMA Services Desk.
- Lo sponsor deve notificare all'EMA la sua intenzione di presentare una richiesta per la procedura compilando il modulo di richiesta pre-sottomissione "Intent to submit".
- Lo sviluppatore deve richiedere la "certificazione ATMP" sotto la sezione "type of question" per inviare una richiesta pre-sottomissione all'EMA.
- Il modulo di richiesta pre-sottomissione per la certificazione ATMP è disponibile qui insieme all'elenco degli allegati necessari per completare la presentazione.
- Fase di sottomissione del fascicolo di certificazione ATMP dei dati di qualità e, se disponibili, dei dati non clinici:
- In primo luogo, l'EMA valuta la validità della domanda (cioè la domanda include tutti i dati richiesti dall'articolo 2 del Regolamento della Commissione (CE) n. 668/2009 del 24 luglio 2009). Dati aggiuntivi sono richiesti per gli ATMP combinati (articolo 4 del Regolamento della Commissione (CE) n. 668/2009 del 24 luglio 2009).
- Se la richiesta è validata dall'EMA tramite la piattaforma, lo sponsor può sottomettere lo stesso fascicolo tramite Eudralink ai membri del CAT e al servizio di assistenza dell'EMA come sottomissione per la certificazione ATMP.
- Una volta ricevuta una domanda valida, la procedura di valutazione e certificazione richiede 90 giorni, esclusi eventuali stop del processo a causa della richiesta di informazioni supplementari o visite in loco.
Le scadenze di sottomissione e ulteriori informazioni sono disponibili sulla pagina web dell'EMA dedicata alle procedure di certificazione per le PMI.
A partire dal 1° maggio 2023, una delle seguenti due tariffe è dovuta all'EMA per la certificazione dei dati di qualità e non clinici relativi agli ATMP sviluppati dalle PMI:
- EUR 77.900 per la valutazione di una domanda relativa ai dati di qualità e non clinici;
- EUR 51.800 per la valutazione di una domanda relativa ai soli dati di qualità.
- Procedura specifica per le accademie e le organizzazioni non profit che sviluppano ATMP: il programma pilota ATMP per l'Accademia e le organizzazioni non profit
Il "programma pilota ATMP" mira a fornire un supporto aumentato per gli sviluppatori di ATMP promettenti al fine di soddisfare i requisiti normativi riguardanti qualità, sicurezza ed efficacia, e se necessario fino alla presentazione delle domande di autorizzazione all'immissione in commercio. Entro la fine del 2024, fino a cinque sviluppatori di ATMP saranno selezionati e beneficeranno di questo supporto specifico da parte dell'EMA, nonché degli incentivi sulle tariffe applicabili agli sviluppatori PMI.
L'ammissibilità della domanda dipende da vari criteri che sono dettagliati nelle domande e risposte dell'EMA riguardanti l'offerta del programma pilota per il supporto accademico e non profit per gli sviluppatori di ATMP. Per esempio, il "programma pilota ATMP" è esclusivamente destinato ad accademie o organizzazioni non profit che sviluppano ATMP.
Il modulo di domanda include i dettagli del richiedente, il tipo di prodotto ATMP, lo stadio di sviluppo dell'ATMP (Non clinico, Clinico esplorativo, Clinico confermatorio o altro da specificare), nonché informazioni sul prodotto. Quest'ultimo chiede in particolare se lo sviluppatore ha già intrapreso interazioni precoci con l'EMA per l'ATMP in questione per entrare nel programma pilota, e in tal caso, di specificare le procedure e gli schemi utilizzati. Questo può avere un impatto sulla domanda: ad esempio, la designazione PRIME esenta gli sponsor dall'obbligo di fornire una panoramica dettagliata del piano di sviluppo del prodotto medicinale.
Infine, per i prodotti senza designazione PRIME, il richiedente deve fornire una giustificazione per un bisogno medico non soddisfatto e una panoramica del piano di sviluppo.
Le accademie e le organizzazioni non profit interessate possono trovare e scaricare il modulo di domanda in formato Word nella sezione dedicata al programma pilota ATMP sul sito web dell'EMA qui.
L'EMA ha organizzato più webinar sul supporto per gli sviluppatori accademici e non profit di ATMP per spiegare come verrà implementato il programma pilota. Gli sviluppatori interessati possono guardare l'ultimo webinar sul programma pilota ATMP qui, ospitato dall'EMA l'8 febbraio 2023.
Per ulteriori informazioni su questo programma pilota, si prega di consultare la sezione dedicata al programma pilota ATMP sul sito web dell'EMA qui.
L'EMA può essere anche contattata tramite questa email: advancedtherapies@ema.europa.eu. Questa email è anche quella tramite la quale gli sviluppatori inviano la loro domanda per il programma pilota ATMP.