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Abilitare l'accesso tempestivo dei pazienti ai Medicinali per Terapie Avanzate (MTA), la commercializzazione copre l'autorizzazione all’immissione in commercio e le attività post-autorizzazione come la farmacovigilanza, la determinazione dei prezzi e il rimborso.
La prima fase della commercializzazione su larga scala di un nuovo medicinale è ottenere un'autorizzazione all'immissione in commercio (AIC) rilasciata da un'agenzia di regolamentazione dei medicinali. L'AIC è il passaggio chiave del ciclo di vita di un medicinale. Si riferisce al rilascio di una licenza per la commercializzazione di un medicinale a scopi commerciali.
Nell'UE, tutti i medicinali per terapie avanzate sono regolamentati dalla procedura di autorizzazione centralizzata. Il promotore di un medicinale per terapie avanzate deve presentare una sola richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) all’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA esegue quindi una valutazione scientifica della domanda ed emette una raccomandazione sulla possibilità di commercializzare o meno il medicinale. Per gli MTA, questa valutazione scientifica coinvolge sempre il Comitato per le terapie avanzate (CAT). Il parere dell’EMA viene poi trasmesso alla Commissione Europea, che decide se concedere o meno l’autorizzazione all’immissione in commercio. Se concessa, l’autorizzazione all’immissione in commercio è valida in tutta l’Unione Europea e nello Spazio Economico Europeo (SEE).
Per l’autorizzazione di un medicinale, il promotore deve dimostrare che il prodotto è efficace, sicuro e di buona qualità. Per quello, deve preparare e presentare una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio contenente informazioni provenienti da studi preclinici/clinici e la descrizione del processo di fabbricazione. Il dossier deve essere preparato in conformità alle direttive regolatorie, scientifiche e procedurali, sulla base di strategie di sviluppo clinico pianificate con attenzione, nonché di dati di efficacia e sicurezza di alta qualità derivanti da studi clinici e non clinici.
L’EMA si concentra sulla qualità, sicurezza ed efficacia di un medicinale nella sua valutazione. A causa della complessità intrinseca dei farmaci antiretrovirali e della rarità delle malattie che trattano, gli studi clinici randomizzati in doppio cieco di riferimento per caratterizzare l’efficacia e il profilo di sicurezza di un farmaco antiretrovirale potrebbero non essere realizzabili o giustificati da un punto di vista etico. La valutazione potrebbe dover basarsi su un numero limitato di dati e i regolatori tendono a concentrarsi sulla domanda se l’equilibrio rischio-beneficio sia accettabile.
Per maggiore flessibilità, sono disponibili diverse vie di accelerazione per gli MTA e altri prodotti medicinali:
L’EMA ha anche istituito programmi di supporto regolamentare per i medicinali avanzati, inclusi gli MTA:
Esistono altre vie regolatorie che permettono ai pazienti di accedere ai medicinali su base individuale. Queste includono vie MTA esenti, vie MTA esenti e vie MTA esenti: le vie MTA esenti, vie per pazienti nominati e l’uso compassionevole, e i medicinali preparati dai farmacisti.
Per garantire la sicurezza dei pazienti, gli effetti indesiderati di tutti i medicinali, inclusi i medicinali per terapie avanzate (MTA), devono essere monitorati e segnalati per tutto il loro ciclo di vita.
Secondo la definizione dell'EMA, la farmacovigilanza è «la scienza e le attività relative alla rilevazione, valutazione, comprensione e prevenzione degli effetti indesiderati o di qualsiasi altro problema legato ai medicinali».
Negli studi clinici, la sicurezza e l'efficacia di un medicinale sono stati valutati solo su un piccolo gruppo di pazienti selezionati con cura, in condizioni controllate e per un periodo di tempo limitato. Al contrario, nella fase post-autorizzazione, il medicinale può essere utilizzato su un numero maggiore di pazienti e per un periodo più lungo. Il monitoraggio di queste attività può permettere di osservare effetti indesiderati che non erano stati identificati in precedenza.
Per supportare la farmacovigilanza nell'UE, l'EMA sviluppa e mantiene EudraVigilance, una base di dati per la raccolta, gestione e analisi delle informazioni di sicurezza sui rapporti di effetti indesiderati (ADR) per i medicinali autorizzati nell'UE. Questa base di dati non è accessibile al grande pubblico, ma i suoi rapporti possono essere consultati nella banca dati europea dei rapporti sugli effetti indesiderati presunti dei medicinali.
Una volta che un'autorizzazione all'immissione in commercio è stata rilasciata per un medicinale, l'accesso dei pazienti ad esso dipende fortemente dal suo prezzo e dal suo rimborso da parte del sistema sanitario nazionale. I sistemi di determinazione del prezzo e di rimborso sono stabiliti a livello nazionale, e non a livello dell'UE.
Stabilire il prezzo di un medicinale e decidere il suo rimborso da parte del sistema sanitario nazionale sono vere e proprie sfide per i decisori politici. Le principali considerazioni in questo processo sono i benefici (o il valore) di un medicinale, il budget della sanità e l'impatto del medicinale sul sistema sanitario locale. I decisori politici devono anche trovare un equilibrio tra un buon rapporto qualità-prezzo e la garanzia che le innovazioni mediche vengano adeguatamente ricompensate. Ecco alcuni approcci per la determinazione del prezzo di un nuovo medicinale:
Sebbene i medicinali per terapie avanzate siano riconosciuti per il loro potenziale di trasformare radicalmente lo stato di salute dei pazienti e trattare malattie complesse per le quali non esistono altri trattamenti efficaci, essi affrontano sfide uniche nel processo di valutazione e di apprezzamento per la determinazione del prezzo e del rimborso. Queste sfide sono caratterizzate dalla loro accessibilità e incertezza: gli MTA sono complessi e costosi da sviluppare, produrre e somministrare, e sono spesso trattamenti unici; i loro benefici per la salute possono essere apprezzati solo in una prospettiva a lungo termine, ma ci sono poche prove disponibili (soprattutto per quanto riguarda l'efficacia a lungo termine) al momento dell'approvazione e della negoziazione del prezzo. Queste caratteristiche sono la causa di grande incertezza riguardo al valore degli MTA e hanno suscitato molte discussioni sui modelli di pagamento appropriati.
La Valutazione delle Tecnologie Sanitarie (HTA) è “un processo pluridisciplinare che sintetizza le informazioni sugli aspetti medici, sociali e relativi ai pazienti nonché sulle questioni economiche ed etiche connesse all’uso di una tecnologia sanitaria, in modo sistematico, trasparente, imparziale e solido”. L'obiettivo principale della HTA è determinare la convenienza di una nuova tecnologia sanitaria rispetto ad altri trattamenti esistenti. Essa funge da ponte tra i dati basati su prove e le decisioni politiche, fornendo ai decisori sanitari informazioni fondate su prove per un'efficace allocazione delle risorse pubbliche.
Nell'UE, gli organismi regionali e nazionali di HTA forniscono raccomandazioni sulla determinazione del prezzo dei medicinali e sul loro rimborso negli Stati membri o nelle regioni, ma i processi, le priorità e le metodologie variano. Riconoscendo la grande diversità delle pratiche, è stato creato nel 2004 il Rete Europea di Valutazione delle Tecnologie Sanitarie (EUnetHTA) per promuovere la collaborazione e lo scambio di informazioni efficaci tra gli organismi regionali e nazionali di HTA, nonché per sviluppare metodi, standard e processi armonizzati per la rete HTA in Europa. EUnetHTA collabora con l'EMA per offrire consulenze parallele e fornire feedback sui piani di generazione dei dati da parte degli sviluppatori nelle fasi iniziali di sviluppo.
Un nuovo regolamento europeo in materia di HTA è stato adottato il 15 dicembre 2021 ed entrerà in vigore il 12 gennaio 2025.
Esso stabilisce:
“(a) un quadro di sostegno e procedure per la cooperazione degli Stati membri in materia di tecnologie sanitarie a livello di Unione;
(b) un meccanismo che stabilisce che le informazioni, i dati, le analisi e altre evidenze necessarie per la valutazione clinica congiunta delle tecnologie sanitarie devono essere presentati dallo sviluppatore di tecnologie sanitarie una sola volta a livello di Unione;
c) norme e metodologie comuni per la valutazione clinica congiunta delle tecnologie sanitarie.”
